Per ora è stata dimostrata la sicurezza della terapia, ma pirfenidone rimane per ora l’unico farmaco utilizzabile contro la malattia
AUSTRALIA - In uno studio testato per la prima volta sull’uomo e pubblicato su Respirology (Official Journal of the Asian Pacific Society of Respirology), un gruppo di ricercatori australiani ha dimostrato che la terapia con cellule stromali mesenchimali (MSC) è fattibile e ha un soddisfacente profilo di sicurezza a breve termine nella fibrosi polmonare idiopatica. Studi preclinici avevano già sostenuto l’efficacia della terapia MSC per via endovenosa nell’infiammazione e nella fibrosi polmonare indotta da bleomicina; tuttavia la possibilità di peggiorare una fibrosi accertata rimaneva una preoccupazione.
La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è una malattia cronica degenerativa sempre più comune, caratterizzata da dispnea progressiva, scarsa sopravvivenza e un’incidenza strettamente legata all’età. Mentre l’eziologia esatta rimane sconosciuta, l’IPF probabilmente rappresenta il risultato finale di una fallita riparazione epiteliale nella cornice di episodi ricorrenti di lesione.
Le cellule stromali mesenchimali, un componente chiave della nicchia di cellule staminali del midollo osseo ed eventualmente di altri tessuti e organi vascolarizzati tra cui il polmone e la placenta, avevano già dimostrato di migliorare la riparazione epiteliale, ma anche di poter essere profibrotiche in alcune circostanze. Nel corso di questo studio, pazienti con fibrosi polmonare idiopatica moderatamente grave hanno ricevuto due diversi dosaggi di MSC placenta-derivate tramite una vena periferica e sono stati seguiti per sei mesi con diversi esami: funzione polmonare, capacità di diffusione del monossido di carbonio, capacità vitale forzata, test della camminata di 6 minuti e tomografia computerizzata del torace.
Gli otto pazienti, quattro maschi e quattro femmine di età compresa tra 57 e 75 anni, sono stati sottoposti alla terapia. Entrambi gli schemi posologici sono stati ben tollerati, con solo qualche lieve e transitorio effetto negativo. Dopo sei mesi sono stati ripetuti tutti i test effettuati inizialmente: i punteggi sono rimasti invariati e non c’è stata evidenza di peggioramento della fibrosi. Un risultato che ha portato i medici a ritenere questo tipo di terapia fattibile e con un soddisfacente profilo di sicurezza.
Negli ultimi decenni di ricerca sono stati sperimentati diversi agenti farmacologici, tra cui prednisone, n-acetil-cisteina e antagonisti recettoriali dell’endotelina: queste sostanze ad oggi non sono più considerate delle opzioni terapeutiche valide. I relativi studi iniziali, infatti, si basavano sull’ipotesi che la IPF fosse una patologia infiammatoria. In un recente passato si è anche ritenuto che l’unica soluzione alla malattia fosse il trapianto di polmoni, mentre da poco più di un anno in italia (ma già prima in Giappone e in altri paesi UE) è arrivato il primo farmaco che, pur non essendo risolutivo, rallenta la progressione della malattia: il pirfenidone. Dal 29 giugno 2013, infatti, è regolarmente in commercio anche in Europa ed è indicato per il trattamento dei pazienti con IPF da lieve a moderata. Intermune, l’azienda biotech americana che lo ha sviluppato e commercializzato, è appena stata acquisita da Roche.
Sebbene il campo di ricerca basato sulle cellule staminali sembri promettente, e non si escluda la possibilità di ottenere da esse dei tessuti adatti a sostituire le parti danneggiate del polmone, è ancora presto per poter confermare la loro efficacia: occorre tener conto che lo studio australiano è il primo di questo tipo testato sull’uomo. Ad oggi, pertanto, il pirfenidone resta l’unica sostanza che ha dimostrato di essere in grado di rallentare l’avanzamento della patologia.
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