Istiocitosi

Le istiocitosi sono un gruppo eterogeneo di disordini caratterizzati dall’accumulo e/o proliferazione di fagociti mononucleati di origine midollare (una delle popolazioni cellulari del sistema immunitario). Se ne distinguono due famiglie principali: l'istiocitosi a cellule di Langerhans, che deriva dalle cellule dendritiche, e la linfoistiocitosi emofagocitica, che deriva dalle cellule fagocitiche.
Il codice di esenzione dell'istiocitosi a cellule di Langerhans è RCG150 (afferisce al gruppo "Istiocitosi croniche").

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: Autore: Redazione; 13 Dicembre 2018

È il farmaco che tiene in vita, in attesa del trapianto, i bambini con linfoistiocitosi emofagocitica (HLH), bambini come il piccolo Alex, di cui vi abbiamo recentemente raccontato la storia. La HLH è una malattia genetica ultra-rara che lascia poche speranze a chi non trova, in tempi rapidi, un donatore di midollo osseo utilmente impiegabile. Dopo una sperimentazione condotta a livello internazionale, e coordinata in Europa dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, è arrivata ora l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA), l'ente statunitense per la regolamentazione dei farmaci, che ne ha verificato la sicurezza e l'efficacia.

: Autore: Francesco Fuggetta; 27 Novembre 2018

All'Ospedale Bambino Gesù si tenterà il trapianto sul piccolo paziente, di un anno e mezzo di età

Roma – Si apre uno spiraglio di speranza per Alessandro Maria Montresor, il bimbo di 19 mesi affetto da una rara e gravissima malattia, la linfoistiocitosi emofagocitica. Questa settimana, infatti, il piccolo verrà trasferito da Londra, dove risiede con la famiglia e dove è in cura presso il Great Ormond Street Hospital, a Roma, presso l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, dove verrà sottoposto a un tentativo di trapianto di midollo osseo da uno dei due genitori, non avendo fratelli o sorelle che possano donarglielo.

: Autore: Rachele Mazzaracca; 14 Novembre 2018

Presenta un'interrogazione ministeriale sull'importanza della donazione

Lunedì scorso, l’On. Murelli ha presentato un’interrogazione sulla linfoistiocitosi emofagocitica al Ministro della Salute e al Ministro dell’Istruzione e della Ricerca. Partendo dalla notizia di un bambino di un anno e mezzo affetto da questa malattia rarissima, che colpisce lo 0.002% dei bambini e curabile solo con il trapianto di midollo osseo, l’On. Murelli ha interrogato i Ministri sull’importanza della promozione di iniziative di sensibilizzazione dedicate proprio alla donazione di midollo.

: Autore: Redazione; 03 Ottobre 2017

AIRI - Associazione Italiana Ricerca Istiocitosi Le istiocitosi sono un gruppo eterogeneo di malattie rare dovute alla proliferazione e all'accumulo, in diversi organi e tessuti, di cellule di derivazione dendritica o macrofagica. La forma più diffusa è rappresentata dall’istiocitosi a cellule di Langerhans (ICL), che, pur coinvolgendo tutte le fasce d'età, ha un picco di incidenza nella prima infanzia. Si tratta di una malattia multisistemica: le sedi più frequentemente interessate nel bambino sono osso e cute. Più raramente, possono essere coinvolti milza, fegato e sistema ematopoietico, organi a rischio per un decorso aggressivo gravato da alto tasso di mortalità. In alcuni casi, la patologia può interessare anche i polmoni.

: Autore: Redazione; 18 Aprile 2016

SVIZZERA - NovImmune ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) a NI-0501, un farmaco in fase di sperimentazione per il trattamento della linfoistiocitosi emofagocitica (HLH) primaria, una rara sindrome iperinfiammatoria di origine genetica. Nel 2010, NI-0501 ha già ottenuto la qualifica di 'farmaco orfano' sia dalla FDA che dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).