La Commissione Europea (CE) ha approvato la domanda di Raptor Pharmaceutical per la designazione di farmaco orfano della cisteamina bitartrato, il principio attivo di RP103, per il trattamento della malattia di Huntington.

La decisione segue l'ok del Comitato per i medicinali orfani (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nel mese di giugno.

RP103 è un trattamento orale destinato ai pazienti con la patologia in stadio precoce. L'approvazione è stata sostenuta da risultati positivi dello studio clinico in corso CYST-HD in cui RP103 ha significativamente rallentato la progressione del punteggio motorio totale (TMS) in pazienti che hanno preso RP103 rispetto al placebo.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.