USA - Raptor Pharmaceutical ha reso noti i risultati di efficacia ottenuti da uno studio clinico di Fase II/III, denominato CYST-HD, per la valutazione del farmaco RP103 (cisteamina bitartrato) come potenziale trattamento per la malattia di Huntington (HD). In base a quanto rivelato dai dati a lungo termine della sperimentazione, i pazienti con HD che hanno ricevuto RP103 per un periodo di 36 mesi hanno mostrato un rallentamento nel tasso di variazione del 'punteggio motorio totale' (TMS) rispetto a quelli trattati con il farmaco dopo essere stati sottoposti a placebo per i primi 18 mesi dello studio.

I risultati di efficacia di RP103, sebbene non possano essere considerati statisticamente significativi, restano comunque rilevanti da un punto di vista clinico. Inoltre, il farmaco ha dimostrato un profilo di sicurezza generalmente in linea con quello riportato in precedenti studi. Gli eventi avversi più comunemente riscontrati sono stati nausea, vomito, diarrea, mal di testa e alito cattivo.

Raptor ha annunciato che presenterà i dati a lungo termine dello studio CYST-HD sia alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti che all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), in modo da poter discutere, con entrambi gli enti di regolamentazione, la progettazione di una nuova sperimentazione su RP103 che possa supportare l'eventuale approvazione del farmaco.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.