I dati internazionali presentati da AIM. La testimonianza di Chiara: “Grazie alla giusta terapia ho recuperato una vita attiva, ma c’è chi perde il lavoro e non riesce più a ricollocarsi”
Vivere con una malattia rara disabilitante può essere molto difficile. Ancora più difficile è poter mantenere la propria autonomia, che per una persona adulta si traduce nel poter lavorare, guidare, occuparsi della propria famiglia, avere una vita relazionale attiva, non dipendere da qualcun altro. In una patologia come la miastenia gravis, dall’andamento fluttuante e imprevedibile, questo è ancora più evidente.
A tal proposito il Dr. Renato Mantegazza, Presidente A.I.M. – Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative – Amici del Besta ODV, ha recentemente presentato, durante un evento dedicato alla stampa svoltosi a Milano, un'analisi dei costi della riduzione di produttività lavorativa a carico dei pazienti con miastenia gravis e dei loro cargiver, correlata alla gravità dei sintomi.
L’analisi (pubblicata sulla rivista scientifica Frontiers in Public Health) arriva dallo studio MyRealWorld™ MG, il primo studio osservazionale digitale internazionale che raccoglie evidenze dal mondo reale sull'impatto della miastenia grave (MG) attraverso i dati riferiti dai pazienti (Patient-Reported Outcome, PRO). Lanciato nel 2020, MyRealWorld™ MG è un progetto sostenuto da argenx e ha generato negli anni circa venti pubblicazioni scientifiche.
“Ad oggi lo studio ha arruolato 2.424 pazienti adulti con diagnosi di MG – spiega Mantegazza – attraverso centri clinici e Associazioni di pazienti in dieci Paesi (Stati Uniti, Regno Unito, Canada, Italia, Germania, Spagna, Francia, Belgio, Danimarca, Giappone). I partecipanti allo studio MyRealWorld-MG hanno inserito i propri dati utilizzando un'applicazione per smartphone, riportando le seguenti caratteristiche della malattia: diagnosi, durata della malattia, stato anticorpale, trattamenti ricevuti, e fornendo aggiornamenti mensili sulla loro esperienza di vita con la malattia.
La nuova analisi ha stimato la riduzione della produttività lavorativa nei pazienti e nei caregiver causata dalla miastenia grave, considerando i dati sulle assenze per malattia, la riduzione dell'orario di lavoro e l'interruzione del lavoro riferiti a un campione di 1.049 pazienti, in prevalenza donne (73,4%). La maggioranza (il 74%) con un’età compresa tra 18 e 54 anni. Il 56% aveva una malattia di grado moderato-severo. In particolare, dall’analisi è emerso che:
• Il 36,5% dei pazienti con MG ha riferito di essersi assentato dal lavoro per malattia negli ultimi 30 giorni – con una media di 14,5 giornate perse al mese – e l'11,4% ha dichiarato di aver interrotto il lavoro a causa della malattia;
• Più di un paziente su tre (36%) dichiara di aver bisogno del supporto di un caregiver, che nella maggioranza dei casi (96%) è un familiare o il partner;
• Il 14,6% dei caregiver ha dovuto ridurre l’orario di lavoro e il 13,4% ha dovuto rinunciare del tutto a un’occupazione retribuita.”
Tutto questo può influire negativamente sulla partecipazione al mondo del lavoro e comportare una perdita di reddito sia per i pazienti che per i caregiver correlata alla gravità dei sintomi. Dallo studio è emerso che in Italia la perdita di produttività media complessiva causata dalla MG è quantificabile in € 11.000 l’anno (€ 8.000 per i pazienti e € 3.000 per i caregiver), che nei casi più gravi può arrivare fino a una perdita di 28mila euro l’anno. I pazienti con forme severe di MG hanno subito perdite di produttività 3,8 volte superiori rispetto ai pazienti con malattia lieve.
LA TESTIMONIANZA DI CHIARA
“Mi sono ammalata di miastenia a 18 anni e la diagnosi per me e la mia famiglia è stata traumatica”, ha raccontato Chiara Castellini, Membro, socio attivo A.I.M., che è stata anche protagonista della campagna di Osservatorio Malattie Rare “Espressioni Rare, quante ne sai?”. “È una malattia neuromuscolare che comporta una disabilità ‘invisibile’ che impatta su lavoro, scuola, vita sociale e privata e sull’intero nucleo familiare. È difficile conciliare la miastenia grave con le proprie aspirazioni quando tutto ruota attorno a una condizione che cambia le prospettive e il modo di vivere. Oggi, attraverso i giusti trattamenti, posso accettare la malattia e riprendere a vivere una vita piena e attiva, seppur con dei compromessi e delle limitazioni che possono essere affrontate e gestite.”
“Personalmente – prosegue Chiara – posso avvalermi del lavoro da remoto. Questo però non è possibile per tutti i lavori, e ci sono persone che dopo la diagnosi di miastenia il lavoro lo hanno perso, e non riescono a ricollocarsi. Le persone con miastenia gravis hanno estrema difficoltà a veder riconosciuti i propri diritti, specie in ambito lavorativo. La legge 104 con il comma di gravità non viene riconosciuta quasi mai, nonostante la disabilità derivante dalla patologia sia evidente. Di conseguenza non sono previste per noi le tutele sul lavoro, così come non sono previste per i nostri caregiver. Questo si traduce in una doppia difficoltà per le nostre famiglie, che devono affrontare tutte le limitazioni derivanti dalla patologia solo con le proprie forze.”
LA GIUSTA TERAPIA PUÒ FARE LA DIFFERENZA
“La miastenia grave è una delle patologie rare maggiormente diffuse e studiate e in Italia si stima ne siano affette almeno 17mila persone”, ha spiegato durante lo stesso evento Raffaele Iorio, Professore Associato di Neurologia, Università Cattolica del Sacro Cuore, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma. “È una malattia autoimmune cronica, clinicamente eterogenea e imprevedibile, dove, per ragioni ancora non completamente note, il sistema immunitario si attiva producendo anticorpi circolanti diretti contro i recettori muscolari, interrompendo così la comunicazione tra nervi e muscoli e causando faticabilità e debolezza muscolare. Può avere un impatto enorme sulle attività quotidiane, sia nella sfera privata che professionale e relazionale, e incide profondamente sulla qualità di vita.”
Per tutti questi motivi la pianificazione del trattamento è fondamentale: deve prendere in considerazione la gravità della sintomatologia e l’estensione dei distretti interessati, la classificazione immunologica della patologia, la presenza della patologia timica, unitamente alle peculiarità del paziente e delle eventuali comorbilità presenti.
Il panorama terapeutico per la miastenia gravis è però cambiato moltissimo nel corso dell’ultimo decennio. Se il trattamento di prima linea è storicamente fondato sulla terapia sintomatica, a base di farmaci anticolinesterasici e di terapie immunosoppressive a lungo termine, oggi per i pazienti sono disponibili anche delle terapie di nuova generazione, che stanno dimostrando di poter migliorare significativamente la vita delle persone con MG, sia perché maggiormente efficaci, sia perché permettono – in alcuni casi – una migliore gestione della terapia stessa.
A tal proposito ricordiamo che recentemente l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità in Italia della formulazione sottocutanea di efgartigimod alfa, iniettabile in autosomministrazione, per il trattamento, in aggiunta alla terapia standard, dei pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (MGg) che sono positivi all’anticorpo anti-recettore dell’acetilcolina (AChR).
La pubblicazione sopracitata evidenzia che i risultati di MyRealWorld MG combinati con i dati di efficacia dello studio clinico ADAPT, suggeriscono che nuove terapie, come efgartigimod alfa, oltre a risultare clinicamente efficaci possono ridurre la perdita di produttività e migliorare la qualità di vita. Nei pazienti trattati con efgartigimod alfa per via endovenosa nello studio ADAPT, la perdita di produttività in termini di costi si riduce dopo 4 settimane del 40,2% mentre il numero di giornate lavorative perse si riduce del 31%.
“Oggi, grazie al progresso della ricerca scientifica, stiamo assistendo ad una trasformazione nel paradigma di cura di questa patologia”, commenta Mantegazza. “Da terapie immunosoppressive generiche a terapie di precisione, come efgartigimod alfa, sempre più individualizzate, con evidenti vantaggi per il clinico, il paziente e il caregiver.”
“Sappiamo che la nostra responsabilità va oltre l'accesso alle cure, e che l’innovazione terapeutica è fondamentale ma da sola non basta”, ha commentato infine Fabrizio Celia, Amministratore Delegato di Argenx Italia. “Abbiamo dato il via a diverse iniziative di supporto ai pazienti, come lo studio MyRealWorld MG, che possono contribuire a fornire loro il sostegno di cui hanno bisogno, migliorare le conoscenze e la diagnosi precoce. La possibilità offerta ai pazienti di somministrarsi autonomamente la terapia a casa, con la nuova formulazione di efgartigimod alfa sottocute, consente alle persone con miastenia grave generalizzata di accedere al trattamento più adatto al proprio stile di vita e allo stesso tempo può migliorare la gestione terapeutica da parte del medico e liberare risorse negli ospedali.”
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