USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i promettenti risultati di efficacia ottenuti dopo le prime 24 settimane di uno studio clinico di Fase I/II sul farmaco SB-103, una terapia enzimatica sostitutiva in via di sperimentazione per il trattamento di bambini affetti da mucopolisaccaridosi IIIB (MPS IIIB), una malattia da accumulo lisosomiale (LSD) nota anche col nome di sindrome di Sanfilippo B. I dati preliminari di questo studio sono stati presentati in occasione del 12° Annual WORLDSymposium, tenutosi a San Diego (California) dal 29 febbraio al 4 marzo di quest'anno.

La MPS IIIB è una malattia caratterizzata da un alto tasso di mortalità ed è causata da mutazioni genetiche che provocano una diminuzione di attività dell'enzima NAGLU, con un conseguente accumulo di eparan solfato (HS) presso il cervello ed altri organi. Il problema si traduce in un grave declino neurocognitivo e una progressiva perdita di mobilità.

Nello studio in questione, che rappresenta la prima sperimentazione di SB-103 su soggetti umani, sono stati coinvolti 11 bambini affetti da MPS IIIB, con un'età compresa tra 2 e 10 anni. I pazienti sono stati suddivisi in 3 gruppi e sottoposti a diversi dosaggi del farmaco (0.3, 1 o 3 mg/kg ogni 2 settimane). Dopo 24 settimane di trattamento, i bambini che hanno ricevuto la dose più elevata di SB-103 hanno mostrato, rispetto al basale, una riduzione media del 26,2% dei livelli di HS rilevati nel liquido cerebrospinale (CSF).

Per quanto riguarda la sicurezza, la maggior parte degli eventi avversi riscontrati sono stati di lieve entità. Gli unici effetti collaterali finora associati a SBC-103 si sono verificati in 3 pazienti, i quali hanno manifestato segni di reazione all'infusione (febbre, brividi, ipertensione e tachicardia). Degli 11 partecipanti arruolati, nessuno ha dovuto interrompere lo studio.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.