REGNO UNITO – Un gruppo di ricercatori dell'Università di Manchester e del Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust (CMFT) ha sviluppato un approccio pionieristico per il trattamento della sindrome di Sanfilippo (mucopolisaccaridosi di tipo III o MPS III), una rara condizione genetica caratterizzata da esiti invariabilmente fatali. La nuova terapia genica elaborata dagli scienziati inglesi verrà presto sperimentata sui primi esseri umani, grazie ad un accordo di collaborazione con la casa farmaceutica Orchard Therapeutics.

La MPS III è causata da un deficit dell'enzima SGSH, con un conseguente accumulo dannoso degli zuccheri a catena lunga nell'intero organismo e, in particolare, presso la zona cerebrale. La squadra di ricercatori della Manchester University ha sviluppato un vettore lentivirale in grado di introdurre il gene SGSH sano nei globuli bianchi del midollo osseo. Le cellule trattate, una volta impiantate nei pazienti con MPS III, sono potenzialmente in grado di dirigersi verso il midollo osseo e il cervello, per fornire l'enzima SGSH mancante e correggere la malattia. Un team di scienziati italiani ha recentemente sperimentato un simile approccio per il trattamento di alcune persone affette da leucodistrofia metacromatica, ottenendo risultati estremamente promettenti.

Per ulteriori informazioni è possibile visitare il sito della Manchester University.