Buone notizie per il trattamento del declino neurocognitivo associato alla mucopolisaccaridosi di tipo II o Sindrome di Hunter. L’Fda (Food and Drug Administration statunitense) ha concesso la procedura di revisione accelerata (“Fast Track designation”) del dossier registrativo a idursulfasi-IT, una nuova formulazione dell’enzima idursulfasi da somministrarsi per via intratecale.
La nuova formulazione, al contrario di quella attuale che viene somministrata per via endovenosa, ha il vantaggio di oltrepassare la barriera ematoencefalica in modo clinicamente rilevante e sembra avere una migliore efficacia rispetto alla formulazione già disponibile dell’enzima.
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