Regno Unito - La casa farmaceutica Alexion ha recentemente annunciato che il National Health Service (NHS) ha deciso di finanziare l’uso, nel Regno Unito, del farmaco Soliris (eculizumab) per il trattamento di bambini e adulti con Sindrome Emolitico-Uremica atipica (aHUS). La Sindrome Emolitico-Uremica atipica (aHUS o SEU) è una rara patologia di tipo ereditario, molto grave, cronica e pericolosa per la vita in quanto si verifica un progressivo danneggiamento di alcuni organi vitali tra cui reni, cervello e cuore. Addirittura il 60% dei pazienti è costretto a sottoporsi a dialisi renale, a seguito dei danni permanenti causati dalla patologia.
A differenza della forma più comune di Sindrome Emolitica Uremica, la SEU atipica non è causata da un agente esterno, come un batterio o un virus. Si tratta di una malattia genetica, che si manifesta con la formazione di coaguli dannosi nei vasi sanguigni in tutto il corpo e colpisce sia gli individui adulti che i bambini.
Il Dipartimento di Salute ha dichiarato che la scelta del NHS rientra in una politica nazionale che mira a permettere maggiore accesso al farmaco Soliris da parte dei pazienti.
Tale raccomandazione segue provvedimenti simili, realizzati nel 2013, da parte dal Gruppo Consultivo per Servizi Nazionali Specializzati (AGNSS) e del Clinical Priorities Advisory Group (CPAG).
Attualmente Alexion è in attesa della valutazione e della decisione definitiva da parte del National Institute for Health and Care Excellence (NICE), decisione prevista per la primavera del 2014, in modo che i pazienti possano continuare a ricevere il trattamento.
Soliris, infatti, è stato sottoposto al giudizio del NICE dai ministri della Sanità ma, nel frattempo, considerando la gravità della malattia, in Inghilterra l’NHS continuerà a finanziare il farmaco per il trattamento dei nuovi pazienti affetti da aHUS e per i pazienti che sono in dialisi e sono considerati adatti a ricevere un trapianto di rene.
Soliris è stato già approvato, nel 2011, dall’Unione Europea per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con aHUS.
"La Sindrome Emolitico-Uremica atipica è una malattia allo stesso tempo ultra-rara e pericolosa per la vita. Come tale colpisce pochissime persone ma è estremamente devastante per i pazienti e le loro famiglie . Siamo molto lieti che NHS in Inghilterra abbia approvato il finanziamento nazionale iniziale e siamo ansiosi di ricevere conferma da NICE per quanto riguarda una politica finale" ha dichiarato , Mark Barrett manager dell’Alexion Pharma UK.
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