Un farmaco specifico ha ottenuto lo status di farmaco orfano negli USA, procede la sperimentazione clinica
USA - BioPharma, divisione statunitense dell'azienda coreana ViroMed, ha annunciato che la Food and drugs Administration ha garantito l'accesso alla “fast track” per il VM202. Una terapia genica, attualmente in Fase 2 di sperimentazione, che potrebbe essere utilizzata per le terapie dedicate al trattamento della Sclerosi laterale amiotrofica. Gli studi sperimentali sul farmaco svolti sino a questo momento hanno dimostrato la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.
La “fast track” viene riconosciuta per le ricerche e le sperimentazioni su quei farmaci che potrebbero servire a migliorare le condizioni delle persone affette da gravi malattie: situazioni che spesso minano gravemente l'aspettativa di vita. Al prodotto in questione è stato già concesso anche lo status di farmaco orfano: categorizzazione che in base alle leggi americane durerà sette anni.
Seungshin Yu, responsabile ricerca e sviluppo della ViroMed, ha accolto con favore la scelta della Fda: “Lo status che è stato assegnato al VM202 sottolinea il bisogno di accelerare le procedure connesse allo sviluppo di trattamenti potenzialmente idonei a portare benefici ai malati di Sla. La designazione nella 'corsia preferenziale” fa il paio con il riconoscimento come farmaco orfano. Fatto che valorizza ulteriormente il nostro lavoro. Uno sforzo volto a favorire il soddisfacimento dei bisogni terapeutici dei malati affetti da Sla”.
Second VM202 dovrebbe essere in grado di agire su più livelli, stimolando innanzitutto la produzione di una proteina che induce la crescita del fegato, favoriendo la crescita di nuovi vasi sanguigni e portando alla rigenerazione delle cellule del sistema nervoso danneggiate dalla Sla. Non sono ancora disponibili dati di efficacia sul farmaco nel trattamento della rara patologia neurodegenerativa, sarà quindi necessario attendere per capire se si tratterà effettivamente di un'opzione terepeutica.
Questo farmaco potrebbe però essere utilizzato anche per le terapie destinate alle persone colpite da neuropatia diabetica e per il trattamento delle ischemie del limbo. Attualmente per lo stesso faramco sono stati avviati degli studi di Fase 3 per il trattamento dell'ulcera ischemica del piede. In Sud Corea se ne stanno invece investigando le potenzialità per affrontare la coronaropatia. Tutto lascia quindi ben sperare.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare i dettagli della sperimentazione clinica in corso e la comunicazione aziendale diffusa alla stampa.
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