Il farmaco in compresse sublinguali, ancora sperimentale, si scioglie in pochi secondi e non richiede la deglutizione o la somministrazione di liquidi, particolarmente complicate per i pazienti con SLA
New Haven (U.S.A.) – Biohaven Pharmaceutical ha annunciato di aver istituito un programma di accesso esteso (EAP) con BHV-0223 sublinguale, un candidato farmaco sperimentale per i pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Attraverso questo programma, i medici potranno ottenere BHV-0223 per i loro pazienti eleggibili con SLA senza alcun costo. BHV-0223 è una formulazione sublinguale e a dosi ridotte di riluzolo, che impiega la tecnologia di dissoluzione per via orale Zydis e non richiede la deglutizione di compresse o liquidi addizionali.
Il principio attivo riluzolo è l'unica terapia farmacologica approvata per la SLA che ha dimostrato di prolungare la sopravvivenza. Biohaven prevede di presentare una New Drug Application (NDA) per BHV-0223 alla statunitense Food and Drug Administration (FDA) nel terzo trimestre del 2018. I dettagli relativi al programma di accesso esteso, compresi i criteri di ammissibilità, sono disponibili qui.
Gli EAP sono regolati dalla FDA allo scopo di fornire l'accesso ai farmaci in fase di sviluppo, prima dell'approvazione regolamentare per la commercializzazione, a pazienti eleggibili con malattie o condizioni gravi o potenzialmente letali per le quali le alternative farmacologiche sono insufficienti. Ulteriori informazioni sugli EAP sono disponibili qui.
“È fantastico per la comunità della SLA che Biohaven stia approfittando del programma di accesso esteso della FDA”, ha dichiarato Calaneet Balas, presidente e amministratore delegato di The ALS Association. “Riteniamo che questo sia il primo caso di un'azienda che offre l'accesso esteso per un uso diffuso nella SLA. Tali programmi consentono alle persone con SLA e ai loro medici di prendere in considerazione l'uso di farmaci sperimentali”.
BHV-0223 40 mg è una compressa sublinguale Zydis somministrata due volte al giorno, che fornisce esposizioni sistemiche bioequivalenti come riluzolo (nome commerciale Rilutek) 50 mg compresse ma con un carico totale giornaliero del 20% inferiore. Si prevede che il suo uso sia particolarmente adatto ai pazienti con difficoltà di deglutizione (disfagia), poiché viene somministrato sotto la lingua, dove si scioglie in pochi secondi e non richiede deglutizione o somministrazione di liquidi.
La disfagia è uno dei sintomi più critici e debilitanti associati alla SLA: circa un terzo dei pazienti affetti ne presenta un certo grado alla diagnosi. Con il progredire della malattia, la maggior parte di loro andrà incontro alla disfagia, per molti in forma grave, che richiederà il posizionamento di una sonda gastrostomica endoscopica percutanea (PEG) per consentire l'alimentazione e l'assunzione di fluidi e farmaci direttamente nello stomaco, bypassando la bocca e l'esofago. Anche i pazienti con disfagia lieve o moderata, che non hanno ancora perso la capacità di deglutire, hanno difficoltà a gestire piccoli boli orali come le compresse attraverso il processo di deglutizione. La formulazione sublinguale di Biohaven ovvia alla necessità di deglutire compresse o di liquidi aggiuntivi per ingerire le compresse.
Il dr. Vlad Coric, amministratore delegato di Biohaven, ha dichiarato: “Riconoscendo che molti pazienti affetti da SLA con disfagia potrebbero non essere in grado di assumere le convenzionali compresse di riluzolo per motivi che riguardano la difficoltà nella deglutizione, Biohaven è lieta di offrire ai pazienti che vivono con SLA l'accesso a BHV-0223 sublinguale attraverso questo programma di accesso esteso, mentre ci prepariamo a presentare la nostra NDA. Per i pazienti con disfagia significativa, attendere l'approvazione di BHV-0223 sublinguale può significare non avere mai l'opportunità di assumere questo medicinale e ricevere i benefici del riluzolo, l'unico farmaco per la SLA che ha un impatto sulla sopravvivenza. Siamo felici di essere d'aiuto nel rispondere a questo bisogno urgente all'interno del programma EAP della FDA”.
Biohaven ha lavorato in collaborazione con Catalent U.K. Swindon Zydis Limited, una controllata di Catalent, per sviluppare la nuova formulazione Zydis a base di riluzolo BHV-0223. Biohaven ha anche stipulato un accordo esclusivo con Catalent per l'utilizzo della tecnologia di formulazione ODT (dissoluzione per via orale) Zydis e del principio attivo farmaceutico riluzolo.
Il dr. Rob Berman, responsabile dello staff medico di Biohaven, ha aggiunto: “BHV-0223 Zydis sublinguale è stato specificamente progettato per pazienti affetti da SLA che hanno difficoltà a deglutire le compresse e per offrire una versione a dose ridotta del principio attivo attualmente approvato. Comprendiamo l'urgenza dei bisogni dei pazienti e mentre l'EAP è in corso, Biohaven lavorerà con scrupolo alla presentazione di una NDA nel prossimo trimestre”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
Seguici sui Social