Quattro i temi della richiesta avanzata da Andrea Caffo con la sua iniziativa “Post Fata Resurgo”: ricerca clinica, accesso anticipato ai farmaci, semplificazione dei processi e supporto familiare
Catania – Dopo più di 150 anni dalla prima diagnosi, non esiste ancora una cura per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). “Questo è sorprendente, disumano e semplicemente inaccettabile”, afferma Andrea Caffo, un ingegnere informatico di 40 anni di Catania, sposato e con due bambini, a cui da qualche anno è stata diagnosticata la malattia. Per questo, recentemente, ha deciso di lanciare l’iniziativa “Post Fata Resurgo”: il motto latino (“risorgo dopo la morte”) allude alla leggenda della Fenice, mitico uccello sacro agli antichi Egizi, e si usa per esprimere fiducia nella propria capacità di risollevarsi dalle disavventure e di vincere le avversità del destino.
La SLA, nota anche come malattia di Lou Gehrig e malattia di Charcot, è una malattia neurodegenerativa inesorabilmente progressiva, che attacca i motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale portando al deperimento muscolare e alla perdita di movimento. La progressione è generalmente rapida, con un'aspettativa di vita media compresa tra 2 e 5 anni dalla comparsa dei sintomi.
“La SLA è letale al 100%”, sottolinea Caffo. “Anche la nostra comunità merita il livello di creatività, cooperazione, senso di urgenza e di responsabilità mostrato dai vari Ministeri della Salute dei diversi Paesi, dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), dalla FDA statunitense, dall'Unione Europea, dalle agenzie di regolamentazione locale e dall'industria farmaceutica nella pandemia di COVID-19. La comunità SLA ha un disperato bisogno di aiuto e la Commissione Europea e il Parlamento Europeo hanno il dovere e il potere di cambiare l'esito di una storia che sembra già essere scritta”. Perciò Caffo ha deciso di lanciare una petizione, chiamata “Amyotrophic Lateral Sclerosis Call For Action”, indirizzata ai vertici della Commissione Europea, del Parlamento Europeo, del Consiglio Europeo e dell'EMA. La richiesta si basa su quattro pilastri: ricerca clinica, accesso anticipato ai farmaci, semplificazione dei processi e supporto familiare.
RICERCA CLINICA
Più investimenti per aumentare la ricerca scientifica – Nell'ambito dei progetti EU4Health 2021-2027 e Horizon 2020 deve esserci un capitolo di spesa dedicato per finanziare la ricerca scientifica sulla SLA. Il budget annuale, detenuto e coordinato dalla Commissione Europea, deve essere di 350 milioni di euro fino a quando non verrà trovata una cura. La Commissione Europea deve coinvolgere aziende tecnologicamente avanzate per finanziare e sviluppare farmaci, come fatto per i vaccini COVID-19. La SLA non è incurabile, è solo sottofinanziata e il tempo scorre in modo ineluttabile.
Un centro di eccellenza per la ricerca genetica – L'UE deve creare un sito clinico finalizzato al sequenziamento dell'intero genoma umano. Lo scopo di questa iniziativa è semplicemente inestimabile, poiché il potenziale per scoprire la patogenesi e l'eziologia di diverse malattie è concreto. Tutte le forme ereditate sono genetiche, ma non tutte le forme genetiche vengono ereditate. Il sequenziamento del genoma potrebbe aprire alla soluzione non solo della SLA ma anche di molteplici malattie come la demenza frontotemporale, l'Alzheimer, il Parkinson, il diabete e molte altre. L'approccio basato su CRISPR potrebbe quindi essere fondamentale.
Un centro di eccellenza di medicina rigenerativa – L'UE deve creare un sito clinico finalizzato alla riparazione dei tessuti danneggiati attraverso l'uso di cellule staminali: il ripristino dei danni può infatti restituire la piena funzionalità. Anche in questo caso la possibilità di risanarsi dai danni causati da malattie o traumi è enorme, e gli approcci di bioingegneria e biotecnologia sono fondamentali.
ACCESSO ANTICIPATO AI FARMACI
Consentire l'uso di farmaci sperimentali – Considerando che non esiste un'alternativa terapeutica valida, l'EMA deve concedere l'accesso anticipato/accelerato, come autorizzazione condizionale al commercio, per i farmaci non ancora autorizzati ma in fase di sperimentazione clinica e per i farmaci autorizzati al di fuori dell'UE. I medicinali non ancora autorizzati possono essere ancora in fase di sperimentazione clinica e aver completato studi, almeno in Fase II, che dimostrano un'efficacia adeguata con un profilo di rischio accettabile a supporto dell'indicazione richiesta. L'accesso anticipato/accelerato non mette a repentaglio alcuna sperimentazione clinica.
Sovvenzionare l'uso compassionevole – Considerando che non esiste un'alternativa terapeutica valida, e data la natura unica di questa malattia, occorre concedere l'accesso anticipato come uso compassionevole, finanziato dalla CE, per i farmaci sottoposti a sperimentazione di Fase II o di Fase III come parte di un programma di accesso esteso, per i farmaci da utilizzare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, e per i farmaci orfani.
SEMPLIFICAZIONE DEI PROCESSI
Abbreviare i tempi di valutazione dei farmaci (EMA/CE) – Occorre creare un percorso dedicato/accelerato per il processo di regolamentazione dei farmaci correlati alla SLA, per accelerare la revisione e l'approvazione complessive. Il percorso dedicato ai farmaci che affrontano le malattie neurodegenerative deve essere gestito da un team dedicato (ad esempio con il rafforzamento del team “terapie per i disturbi neurologici e psichiatrici”) e la valutazione e l'approvazione complessiva da parte dell'EMA non deve richiedere più di 45 giorni. La seguente approvazione da parte della Commissione Europea non deve richiedere più di 15 giorni.
Semplificare il processo di approvazione dei farmaci (con gli Stati Membri) – La Commissione Europea, il Parlamento Europeo e l'EMA devono collaborare con gli Stati Membri per agevolare l'adozione dei nuovi farmaci, ridurre il time-to-market ed evitare passaggi ridondanti. Dopo l'approvazione dell'EMA e quella della Commissione Europea, non è necessario disporre di un altro processo di convalida end-to-end da parte dell'Agenzia nazionale di regolamentazione (inclusa una revisione da parte del comitato etico) e del Ministero della Salute nazionale.
SUPPORTO FAMILIARE
Contributo alla famiglia del paziente – Al fine di sostenere le spese familiari per l'assistenza e le attività quotidiane, è fondamentale ricevere un contributo mensile dalla Commissione Europea. Questo tipo di importo forfettario è fondamentale per garantire un adeguato standard di vita e dovrebbe essere compreso tra 1.500 e 2.000 euro al mese.
Il POTERE DI ESSERE UNITI
La Commissione Europea deve essere responsabile degli investimenti centralizzati per la ricerca scientifica coordinata e per i centri di eccellenza, al fine di stabilire un quadro comune e standardizzato e un flusso di lavoro end-to-end efficiente ed efficace, massimizzare il ritorno sugli investimenti e gli sforzi dei ricercatori e ridurre lo spreco di tempo, il denaro investito e gli studi ridondanti. La CE, infine, deve considerare di sfruttare la rete europea esistente (ad esempio i network ENCALS e TRICALS) per promuovere la ricerca e portarla al livello successivo, al fine di trovare una soluzione definitiva.
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