Dovrebbe avere un ruolo protettivo sul motoneurone ma prima andrà sperimentata sull’uomo
Qualche settimana fa la Commissione Europea ha concesso all’Università di Sheffield (Regno Unito) la qualifica di medicinale orfano per l’apomorfina (EU/3/12/954). La molecola sarà utilizzata come farmaco orfano per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
I trattamenti attualmente autorizzati nell’Unione Europea per il trattamento della SLA sono tutti a base di riluzolo. I pazienti ricevono poi trattamenti di supporto per alleviare temporaneamente i sintomi della malattia, come la fisioterapia e la logopedia, e possono disporre di dispositivi per aiutare la respirazione.
L’Università do Sheffield ha fornito informazioni sufficienti a dimostrare che S [+] apomorfina potrebbe essere di beneficio significativo per i pazienti con SLA e che questa funziona in modo diverso dai trattamenti esistenti. I primi studi sperimentali effettuati sull’apomorfina, principio attivo derivato dalla morfina, dimostrano che con questo trattamento è possibile migliorare l’outcome dei pazienti affetti da Sla.
Le cause dei danni cerebrali nella Sla non sono note, ma è ormai evidente che in questo processo degenerativo dei motoneuroni sono probabilmente coinvolte alcune molecole tossiche contenenti ossigeno, denominate “specie reattive all’ossigeno”(ROS). L’ apomorfina dovrebbe agire aumentando i livelli della proteina Nrf2, in grado di commutare la produzione di alcuni enzimi, in grado di neutralizzare gli effetti tossici delle molecole ROS nel sistema nervoso. La molecola dovrebbe essere in grado di raggiungere il cervello e il midollo spinale attraversando la barriera ematoencefalica che separa il sistema nervoso dal flusso sanguigno. Tale ipotesi dovrà essere confermata al momento della autorizzazione all'immissione in commercio, al fine di mantenere lo stato di farmaco orfano.
La Commissione Europea, nel proprio documento ufficiale, ricorda che i medicinali designati orfani sono prodotti ancora in fase di sperimentazione e che una designazione di farmaco orfano non è in nessun caso un’autorizzazione all’immissione in commercio. Prima della commercializzazione sarà necessaria un’autorizzazione, previa dimostrazione di qualità, sicurezza ed efficacia del farmaco stesso.
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