WASHINGTON- L'ALS Association, l'Harvard Stem Cell Institute e il Massachusetts General Hospital Neurological Clinical Research Institute hanno recentemente annunciato che stanno collaborando con GlaxoSmithKline (GSK)ad uno studio clinico, per valutare il potenziale di un farmaco anti-epilettico nei pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
Nello specifico, il trial valuterà il potenziale del farmaco retigabina, il quale agisce attraverso un meccanismo d'azione unico e in grado di inibire l'eccitabilità delle cellule nervose, possibile causa dell'insorgenza di crisi epilettiche.
Si ipotizza, infatti, che questi "neuroni ipereccitabili" svolgano un ruolo anche nella patogenesi della SLA.
In parallelo verranno “costruite” cellule cerebrali a partire dalle cellule staminali di ogni paziente per capire se è possibile individuare le persone che potrebbero trarre beneficio dal trattamento.
"Questo nuovo studio ci fornirà una migliore comprensione del fenomeno di ipereccitabilità dei neuroni, un meccanismo patogenico potenzialmente importante nei pazienti con SLA", ha detto Lucie Bruijn, amministratore delegato dell'Associazione ALS. "Questa potente collaborazione con i leader nel campo delle cellule staminali come il General Hospital Neurological Clinical Research Institute , i ricercatori di ALS e GSK rappresenta la prima volta in cui i dati di laboratorio ottenuti dalle cellule staminali del paziente costituiranno la base per una sperimentazione clinica. La nostra speranza è che questo nuovo approccio dimostri risultati promettenti e porti in futuro a migliori studi clinici per i pazienti affetti da SLA ".
Leggi l'articolo pubblicato su PR Newswire.
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