Un team internazionale di ricercatori ha sperimentato un nuovo tipo di composto, denominato 'CuATSM', in un modello di topo affetto dai sintomi della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), riuscendo a rallentare sensibilmente la progressione della malattia e prolungando la sopravvivenza dei topi per un periodo di circa due anni, che rappresenta quasi la loro durata di vita normale. Gli autori dello studio, recentemente pubblicato su Neurobiology of Disease, sostengono che i risultati ottenuti, sebbene preliminari, siano tra i più convincenti mai prodotti nella ricerca di una terapia per la SLA.
La sclerosi laterale amiotrofica è un disturbo neurodegenerativo fatale dovuto ad un deterioramento progressivo dei motoneuroni del midollo spinale. La patologia è correlata a mutazioni del gene SOD1, che codifica per l'enzima 'Cu/Zn superossido dismutasi-1' (SOD1). Quando questa proteina antiossidante non funziona correttamente, può 'spiegarsi' e diventare tossica, causando la morte dei neuroni.
Nello studio in questione è stato utilizzato un modello murino progettato per trasportare, oltre al gene SOD mutato, anche il gene umano CSS, il quale codifica per il cosiddetto 'chaperone del rame per la superossido dismutasi' (CSS). La proteina CSS ha l'importante funzione di consegnare il rame alla superossido dismutasi, contribuendo alla sua corretta maturazione.
Paradossalmente, i topi che esprimono entrambi questi geni mostrano i segni di una severa forma di SLA che li conduce alla morte nel giro di 2 settimane. I ricercatori, ipotizzando che il gene CSS provochi un'aggravante carenza di rame, hanno trattato gli animali con il farmaco CuATSM, un composto che è in grado proprio di fornire il rame mancante alle cellule nervose danneggiate del midollo spinale.
Grazie alla terapia, i ricercatori sono stati in grado di ottenere un sostanziale rallentamento della progressione della SLA, riuscendo a fare in modo che alcuni esemplari sopravvivessero per più di 650 giorni. Inoltre, nel corso di alcuni esperimenti, il trattamento è stato iniziato e poi interrotto. In questa circostanza, i topi hanno iniziato a mostrare nuovamente i sintomi della SLA, sintomi che avrebbero portato alla morte degli animali entro 30 giorni. Tuttavia, una volta ripreso il trattamento, la malattia è stata di nuovo rallentata e gli esemplari sono sopravvissuti per altri 6-12 mesi.
Naturalmente, gli stessi autori dello studio hanno chiarito che non è ancora noto se gli uomini siano in grado di mostrare la medesima risposta al farmaco. In ogni caso, i ricercatori sperano di arrivare il più rapidamente possibile verso studi clinici che permettano di verificare la sicurezza e l'efficacia di questo innovativo approccio terapeutico su pazienti umani.
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