Lo studio condotto sull’IPLEX dai prof. Sangiuolo e Novelli di Tor Vergata ha mostrato i primi successi sul modello animale
ROMA - Il farmaco IPLEX, per ora testato solo sugli animali, sembra in grado di rallentare la progressione dell’Atrofia Muscolare Spinale (SMA). Lo conferma uno studio condotto dai ricercatori dell’Università di Roma Tor Vergata, coordinati dalla prof.ssa Federica C. Sangiuolo e dal prof. Giuseppe Novelli.
“La SMA è causata da bassi livelli della proteina survival motor neuron (SMN) che induce una selettiva perdita dei motoneuroni a livello spinale e una progressiva atrofia muscolare - spiega la prof.sa Sangiuolo - Non esistono ad oggi trattamenti efficaci per contrastare il decorso della patologia, ma strategie terapeutiche differenti con potenziali implicazioni cliniche. Tra queste l’utilizzo di agenti trofici e/o protettivi in grado di contrastare la degenerazione dei motoneuroni rappresenta un’ opportunità interessante per poter sviluppare validi approcci terapeutici. In questo studio – continua la professoressa Sangiuolo - è stato valutato l’effetto della somministrazione di un farmaco chiamato IPLEX su un modello murino affetto dalla forma severa della malattia. IPLEX è costituito da un complesso di proteine ricombinanti umane IGF-1(insulin-like growth factor 1) e IGFBP-3 (IGF-1-binding protein 3). Prima della somministrazione del farmaco sono state condotte analisi molecolari e biochimiche finalizzate al dosaggio dell’IGF-1 nel modello murino. Risultati interessanti hanno mostrato una riduzione dei livelli circolanti della proteina IGF-1 e della sua espressione (mRNA) nel fegato.”
Lo studio ha rivelato che la somministrazione sistemica perinatale dell’IPLEX, anche se non influenza la sopravvivenza e il peso del topo, determina un’importante e significativa riduzione della degenerazione dei motoneuroni, un aumento della dimensione delle fibre muscolari e un miglioramento complessivo delle performance motorie del topo.
Analisi molecolari e biochimiche finalizzate al dosaggio di SMN hanno escluso il suo coinvolgimento nei cambiamenti del fenotipo SMA.
“Questi dati incoraggianti – conclude Sangiuolo - ci permettono di considerare l’IPLEX come un buon candidato terapeutico per contrastare la progressione del processo neurodegenerativo nell’ Atrofia Muscolare Spinale”.
Lo studio è stato pubblicato sulla celebre rivista Molecular Medicine
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