Talassemia: news su farmaci, terapie, sperimentazioni e qualità della vita

Il prof. Americo Cicchetti (ALTEMS) prende ad esempio questo specifico caso per delineare modelli di pagamento che siano più adatti alle nuove terapie avanzate

Roma – La sanità mondiale, nel prossimo decennio, vedrà un cambiamento storico: entro il 2031, infatti, potrebbero essere lanciate tra 60 e 80 nuove terapie cellulari e genetiche, che potranno curare circa 50.000 pazienti l’anno, per un totale di 350.000 persone. Un'opportunità di guarigione per migliaia di pazienti con malattie gravi e al momento prive di opzioni di trattamento, ma anche una sfida epocale per i sistemi sanitari, che dovranno arrivare preparati a questo appuntamento. Un modello per accogliere queste innovazioni e per renderle sostenibili è stato proposto dall'Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari (ALTEMS) dell'Università Cattolica del Sacro Cuore, diretta dal prof. Americo Cicchetti, Ordinario di Organizzazione Aziendale presso lo stesso ateneo.

Professor Cicchetti, nel prossimo futuro è prevista un’ondata di nuove terapie avanzate: può fornirci qualche numero per inquadrare meglio lo scenario?

“Le previsioni sono di un gruppo di esperti del Massachusetts Institute of Technology, che ha recentemente pubblicato il proprio studio sulla rivista Value in Health. Ad oggi, a livello globale, sono oltre 900 le nuove terapie geniche e cellulari in sviluppo: di queste, la maggior parte – più del 90% – andrà incontro a un fallimento per varie questioni legate al mancato raggiungimento degli endpoint clinici o a dinamiche di mercato. Ma, dato il gran numero di studi in corso, si arriverà comunque ad avere tra 60 e 80 nuove terapie entro il 2031: una rivoluzione iniziata in modo pionieristico negli anni '70, che con l'attuale impennata promette di cambiare radicalmente il panorama delle cure per tantissime patologie. Per capire la portata di queste previsioni, basti pensare che dal 2012 ad oggi sono state approvate in Europa solo 8 nuove terapie geniche”.

Come si sta preparando il nostro Paese a gestire questa sfida?

“Finora, in Italia, non c'è stata una preparazione sistematica dal punto di vista regolatorio e di programmazione: si continua ad affrontare la gestione dell'accesso a queste terapie innovative caso per caso, adottando però gli stessi modelli di valutazione per il prezzo e il rimborso utilizzati per i farmaci tradizionali, che raramente sono curativi o comunque in grado di 'trasformare' la storia naturale della malattia in modo profondo. L'unica iniziativa degna di essere segnalata è quella intrapresa dalla Direzione Generale della Programmazione Sanitaria del Ministero della Salute, che intende incorporare nel modello predittivo della spesa del Servizio Sanitario Nazionale proprio il tema dell'innovazione tecnologica, affrontando anche il tema dell'impatto delle terapie geniche”.

Perché i modelli tradizionali di pagamento e finanziamento dei farmaci non sono più considerati adatti per questo nuovo tipo di trattamenti?

“Con l'avvento della terapia genica, occorre trovare uno schema di pagamento adatto: essendo dei trattamenti potenzialmente curativi o trasformativi, bisogna ragionare su un arco temporale molto più lungo rispetto a quello tradizionale, nell'ordine di vari decenni. Inoltre, non è possibile fare un confronto con altri farmaci, né per quanto riguarda l'efficacia, valutata nei trial su popolazioni limitate di pazienti, né per quanto riguarda il prezzo, sia perché spesso non ci sono alternative, sia perché la potenziale eradicazione di una malattia ha di per sé un valore difficilmente monetizzabile. Regna, insomma, una forte incertezza, a differenza ad esempio di farmaci come le statine, delle quali conosciamo da tempo l'efficacia, l'elevatissimo numero di pazienti che ne fanno uso e l'impatto economico”.

L'ALTEMS ha delineato degli innovativi schemi di pagamento e rimborso delle terapie avanzate, che tengono conto del loro impatto a lungo termine sulla prospettiva e qualità di vita dei pazienti. Quali sarebbero i benefici del vostro modello?

“Lo studio dell'ALTEMS parte dall'analisi di vari schemi di pagamento sperimentati o proposti a livello globale, per poi scegliere il più adatto a raggiungere tre obiettivi: fare in modo che i pazienti ottengano la terapia il più rapidamente possibile, pagare i successi terapeutici e non i fallimenti, e rendere queste spese – comunque molto elevate – sostenibili per il sistema sanitario, 'rateizzandole' in cinque anni. È un modello di pagamento value-based, nel quale il prezzo è associato al valore, e si potrebbe applicare a tutte le terapie trasformative; non è adatto, invece, a quelle che cronicizzano una malattia rallentandone la progressione, come accade ad esempio nell'HIV”.

Il modello che avete preso ad esempio è quello della beta talassemia...

“Sì, il nostro case study ha valutato l'impatto che avrà la terapia genica, approvata pochi mesi fa in Europa, sul trattamento di questa malattia ereditaria del sangue. Con il trattamento sviluppato dalla biotech americana bluebird bio, l'80% dei pazienti non dipende più dalle trasfusioni: nell'ipotesi che l'effetto duri per tutta la vita, è semplice immaginare il risparmio per il sistema sanitario. Di contro, c'è il costo elevato della terapia genica, che noi proponiamo di non pagare tutto insieme al momento della somministrazione, ma di distribuire nell'arco dei cinque anni successivi. Inoltre, il pagamento è legato all'esito della terapia: se questa non dovesse funzionare, e quindi il paziente fosse costretto a ricorrere nuovamente alle trasfusioni, anche il pagamento si interromperebbe”.

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