LA Food and Drug Administration (FDA) ha assegnato la denominazione di ‘terapia innovativa’ al farmaco a base di LentiGlobin, prodotto da bluebird bio. LentiGlobin è il principale farmaco prodotto dalla società, rivolto al trattamento dalla beta-talassemia. Il riconoscimento di ‘terapia innovativa’ viene assegnato ai farmaci che sono destinati al trattamento di gravi patologie e solo a condizione che le prove cliniche preliminari suggeriscano che vi sia un sostanziale miglioramento rispetto alle terapie già esistenti in commercio.
LentiGlobin mira a curare i pazienti affetti da beta-talassemia major e che siano ‘trasfusione-dipendente’. La terapia consiste nell’inserimento del gene funzionale umano della beta-globina in cellule staminali provenienti dal paziente, le quali vengono successivamente reimpiantate nel paziente stesso.
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