ISTANBUL (TURCHIA) – La compagnia farmaceutica Celgene ha annunciato con un comunicato stampa i risultati di una sperimentazione di fase II sull’uso del farmaco apremilast per la malattia di Behçet. Lo studio, realizzato da ricercatori turchi e americani, è stato pubblicato sul New England Journal of Medicine.
La malattia di Behçet è una patologia rara che causa l’infiammazione dei vasi sanguigni in tutto il corpo. I segni e i sintomi possono includere afte alla bocca, infiammazione agli occhi, piaghe genitali, eruzioni e lesioni cutanee. La causa esatta della malattia di Behçet è sconosciuta, ma potrebbe essere autoimmune, il che significa che il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente alcune delle proprie cellule sane.
Le ulcere orali, segno distintivo della malattia, possono essere resistenti al trattamento convenzionale; pertanto sono necessari agenti alternativi. L’apremilast è un inibitore orale della fosfodiesterasi-4 che modula diverse vie infiammatorie.
In questo studio di fase II, multicentrico e controllato con placebo, 111 pazienti con malattia di Behçet che avevano due o più ulcere orali sono stati assegnati in modo casuale a ricevere 30 mg di apremilast due volte al giorno o un placebo per 12 settimane. Questo regime è stato seguito da una fase di estensione di 12 settimane in cui il gruppo placebo è passato all’apremilast, e da una fase osservazionale di follow-up di 28 giorni. I pazienti e i medici non erano a conoscenza degli obiettivi dello studio in tutto il processo. L’end point primario era il numero di ulcere orali dopo 12 settimane. Gli end point secondari comprendevano il dolore dovuto a queste ulcere, il numero di ulcere genitali, l’attività complessiva della malattia e la qualità della vita.
Il numero medio di ulcere orali per paziente alla settimana 12 è stato significativamente più basso nel gruppo apremilast rispetto al gruppo placebo (0,5-1,0 contro 2,1-2,6). Il declino medio del dolore dovuto alle ulcere orali è stato maggiore con apremilast. Nausea, vomito e diarrea sono stati più comuni nel gruppo apremilast, nel quale si sono verificati due eventi avversi gravi.
Questo studio preliminare, tuttavia, non era né abbastanza ampio né abbastanza duraturo per poter valutare l’efficacia a lungo termine, l’impatto su altre manifestazioni della sindrome di Behçet, o il rischio di eventi avversi gravi non comuni.
Lo studio di fase III coinvolgerà anche tre centri italiani: l’Azienda Ospedaliero Universitaria “Careggi” di Firenze, l’Azienda Ospedaliera Regionale “San Carlo” di Potenza e Matera, e l’Arcispedale “Santa Maria Nuova” di Reggio Emilia. La fase di reclutamento, però, in Italia non è ancora iniziata.
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