Le due società collaboreranno allo sviluppo di un potenziale trattamento per la patologia

Parigi (FRANCIA) e New York (USA) – La casa farmaceutica Pfizer ha acquisito una partecipazione azionaria del 15% in Vivet Therapeutics e si è assicurata in via esclusiva il diritto di opzione per l'acquisto di tutte le restanti azioni della biotech francese, impegnata nel campo della terapia genica per il trattamento di malattie epatiche ereditarie. Le due società avvieranno un rapporto di partnership finalizzato allo sviluppo di VTX-801, trattamento sperimentale di Vivet per la malattia di Wilson.

La malattia di Wilson è una patologia epatica rara, cronica e potenzialmente mortale, dovuta ad un’alterazione nel trasporto di rame all'interno dell'organismo. Nei pazienti con malattia di Wilson, una mutazione monogenetica porta all'accumulo del rame in eccesso nel fegato e in altri organi, incluso il sistema nervoso centrale. Se non trattata, la patologia si manifesta con sintomi epatici (fibrosi e cirrosi), neurologici e psichiatrici di diversa gravità, che possono avere esiti fatali e che è possibile curare solo mediante trapianto di fegato. Le terapie attualmente esistenti per la malattia di Wilson hanno un'efficacia non ottimale o determinano effetti collaterali significativi per molti pazienti.

Jean-Phillippe Combal, co-fondatore e CEO di Vivet, ha dichiarato: "Accogliamo con favore Pfizer come azionista e partner in grado di aiutarci a far progredire i nostri sforzi per sviluppare terapie per pazienti affetti da disturbi epatici ereditari. Questo investimento dimostra il chiaro valore degli approcci innovativi di Vivet nella terapia genica".

Mikael Dolsten, Chief Scientific Officer e Presidente della Ricerca e Sviluppo a livello Globale di Pfizer, ha dichiarato: "Pfizer aspira a migliorare in maniera significativa la vita dei pazienti affetti da malattie rare. La nostra partnership con Vivet offre un'importante occasione per confermare l'impegno di Pfizer a collaborare con la comunità scientifica e ad accelerare il nostro portafoglio all’avanguardia nel campo della terapia genica basata su virus adeno-associato".

Secondo i termini dell'accordo stipulato, Pfizer si riserva il diritto di esercitare l’opzione di acquisto del 100% di Vivet ove quest’ultima ottenga determinati risultati dalla sperimentazione clinica di Fase I/II sulla terapia genica VTX-801. "VTX-801 potrebbe fornire un'opzione terapeutica potenzialmente rivoluzionaria per i pazienti con malattia di Wilson, affrontando direttamente la causa alla base della malattia, ovvero l'incapacità di eliminare il rame a causa di una mutazione nel gene che codifica tale funzione", ha detto Seng Cheng, Senior Vicepresident e Chief Scientific Officer dell’Unità di Ricerca per le Malattie Rare di Pfizer.

Oltre a quello per la malattia di Wilson, Vivet sta portando avanti anche altri programmi di terapia genica per la colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC), per i difetti di escrezione biliare e la citrullinemia e per i difetti del ciclo dell'urea. Il co-fondatore e Chief Scientific Officer di Vivet, Gloria Gonzalez-Aseguinolaza, ha dichiarato: "Il potenziale di VTX-801 è già stato dimostrato in modelli preclinici e la nostra partnership con Pfizer contribuirà ad accelerare lo sviluppo di VTX-801 e ad espandere le nostre ulteriori tecnologie innovative."