Il farmaco, prodotto da Santhera, è la prima terapia approvata per questa patologia: in assenza di trattamento i pazienti son destinati alla cecità in pochi mesi

 Roma - I pazienti italiani affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) da oggi hanno a disposizione il farmaco Raxone (idebenone), la prima terapia approvata per il trattamento della disabilità visiva nei pazienti adolescenti e adulti. Questa rara condizione è una malattia mitocondriale ereditaria che, se non trattata, di solito porta alla rapida, profonda e permanente cecità in pazienti altrimenti sani.

La Determina riguardante la commercializzazione del farmaco è stata pubblicata ieri in Gazzetta Ufficiale, è quindi entrata in vigore oggi, 20 gennaio 2015. Il farmaco, commecializzato dall’azienda farmaceutica svizzera Santhera, è stato inserito all’interno della Classe C (nn), dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità.

Il farmaco è stato approvato dall’Unione Europea nel settembre 2015, sulla base degli importanti dati di efficacia e sicurezza dei trials clinici di Santhera, che hanno dimostrato che la perdita della vista, nei pazienti affetti da questa patologia, può essere attenuata o invertita nei pazienti trattati con Raxone.

Raxone è un farmaco orale autorizzato a una dose giornaliera di 900 mg (somministrati in due compresse tre volte al giorno con il cibo). Il trattamento deve essere iniziato e controllato da un medico con esperienza nella neuropatia ottica ereditaria di Leber.