MolMed S.p.A. (MLM.MI) ha recentemente fornito un aggiornamento sulla strategia registrativa che intende implementare per la propria terapia genica TK in Europa e negli Stati Uniti.
Per quanto riguarda la procedura per il Conditional Approval in Europa, a seguito di due incontri tenuti con le agenzie nazionali degli stati membri designati dalla European Medicines Agency (EMA) come relatore e co-relatore, la Società conferma la previsione di sottomettere il dossier nel primo trimestre del 2014.
Per quanto riguarda la sottomissione per la designazione di Breakthrough Therapy, la Food and Drug Administration (FDA) americana non ha – per il momento – concesso tale designazione alla terapia cellulare TK, come trattamento adiuvante nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche per pazienti adulti affetti da leucemie acute. Tuttavia, la FDA indica che la Società potrà sottomettere nuova richiesta nel momento in cui ulteriori evidenze cliniche saranno disponibili.
In linea con tale suggerimento, MolMed intende ripresentare domanda per la designazione a Breakthrough Therapy negli Stati Uniti, basandosi su nuove evidenze ora disponibili, compresi i dati iniziali di efficacia dello studio clinico di Fase III in corso. Tali dati saranno sottomessi per una presentazione al prossimo congresso della American Society of Clinical Oncology (ASCO).
La Breakthrough Therapy
La designazione di Breakthrough Therapy è una nuova opzione regolatoria offerta dalla FDA volta ad accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci per patologie gravi o a rischio di sopravvivenza. I criteri base per ottenere la designazione richiedono l’evidenza clinica preliminare che dimostra che il farmaco può portare un miglioramento sostanziale su almeno uno dei punti clinicamente significativi delle terapie attuali.
La designazione di Breakthrough Therapy si avvale di tutti i vantaggi del programma Fast Track. Ulteriori dettagli di questo iter regolatorio possono essere trovati cliccando qui.
Secondo l’ultimo aggiornamento fornito dalla FDA al 31 dicembre 2013, solo due delle 22 domande sottomesse sono state accolte.
TK
TK è una terapia cellulare, basata sull’impiego di linfociti T geneticamente modificati in cui è stato inserito un 'gene suicida'. Queste cellule vengono utilizzate in associazione al trapianto di cellule staminali ematopoietiche per il trattamento di leucemie ad alto rischio. La terapia TK permette così di eliminare l’immunosoppressione post trapianto accelerando la ricostituzione immunitaria e controllando le conseguenze immunologiche della disparità genetica con il donatore, definite come malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD).
Lo studio di Fase III TK008
TK008 è uno studio registrativo randomizzato di Fase III su pazienti adulti affetti da leucemie ad alto rischio sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatore familiare parzialmente compatibile (aploidentico). Il disegno dello studio ha come obiettivo primario la sopravvivenza libera da malattia - che include sia la mortalità dovuta al trapianto, sia le recidive leucemiche - valutata su una popolazione complessiva di 170 pazienti. Lo studio confronterà i risultati ottenuti dall’aplo-trapianto associato o meno all’impiego di TK, con un rapporto di randomizzazione di 3 a 1 a favore dell’impiego di TK. Gli obiettivi secondari includono la sopravvivenza globale, la riduzione della mortalità dovuta all’aplo-trapianto, il profilo di sicurezza e la qualità della vita dei pazienti.
Nell'ottica di offrire un ulteriore beneficio clinico ai pazienti e di aumentare sensibilmente il potenziale di adesione dei centri allo studio, la Società ha apportato nel 2012 due importanti modifiche nel disegno sperimentale del protocollo dello studio di Fase III. La prima consiste nell’allargamento dell’indicazione ai pazienti con recidiva leucemica, che si aggiungono a quelli con remissione di malattia; la seconda prevede l’inserimento nel braccio di controllo di un’ulteriore opzione terapeutica, basata sull’impiego del trapianto non manipolato seguito dalla somministrazione di ciclofosfamide nel periodo post-trapianto.
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