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: Autore: Margherita De Nadai; 01 Settembre 2015

Per il personale scolastico che desidera formarsi riguardo la presa in carico di alunni e studenti con fibrosi cistica è disponibile sul sito del Ministero dell’Istruzione, dell’Università e della Ricerca – MIUR, nella sezione dedicata ai Bisogni Educativi Speciali – BES, il video tutorial ‘Tutti in classe: oggi parliamo di Fibrosi Cistica’. A ricordarlo la Lega Italiana Fibrosi Cistica - LIFC in occasione dell’imminente inizio dell’anno scolastico.

: Autore: Ilaria Vacca; 25 Agosto 2015

In Italia più di 900 pazienti. Uno studio dimostra anche il risparmio sui costi SSN

A soffrire di angioedema ereditario sono circa 920 italiani, secondo un recente studio pubblicato sull’OJRD. ‘Si tratta di una patologia rara ed ereditaria – spiega la Dr.ssa Maria Bova, del Centro di Riferimento Campano per la Diagnosi e la Terapia dell'Angioedema Ereditario presso l'Università degli Studi di Napoli "Federico II" - caratterizzata dalla comparsa di gonfiori (edemi) della cute, delle mucose e degli organi interni, che tendono a ripetersi e che a volte possono essere fatali. L’evento in assoluto più temuto è l’edema alla laringe che può portare a morte per soffocamento.”

: Autore: Redazione; 28 Luglio 2015

Il Registro Nazionale delle Coagulopatie Congenite fornisce i dati epidemiologici sulla prevalenza delle diverse coagulopatie in Italia, sulle complicanze delle terapie, in particolare infezioni e comparsa di anticorpi inibitori, e sui fabbisogni dei farmaci necessari al trattamento.

: Autore: Redazione; 08 Luglio 2015

Rendere disponibile sul mercato una terapia genica può risultare un'impresa molto ardua, nonostante abbia un grande potenziale nella cura di molte malattie, in particolare di quelle rare, e rappresenti un settore stimolante e innovativo. Questo perché, nella maggior parte dei casi, le strutture che sviluppano questo tipo di terapia sono aziende molto piccole o gruppi di ricerca appartenenti al mondo universitario, con poca conoscenza del contesto regolatorio.

: Autore: Redazione; 30 Giugno 2015

La combinazione di lenalidomide e l’inibitore dell'e stone deacetilasi (HDAC) vorinostat, potrebbe essere efficace come terapia di mantenimento nei pazienti con mieloma multiplo che sono stati sottoposti al trapianto autologo di cellule staminali. E’ quanto emerge da uno studio di fase I da poco pubblicato sul British Journal of Hematology.

: Autore: Redazione; 08 Giugno 2015

L'Istituto Nazionale Francese per i Tumori (INCa) ha recentemente pubblicato un rapporto che identifica i risultati e le carenze dell'organizzazione dell’assistenza sanitaria francese per i tumori rari negli adulti. Il documento è stato redatto allo scopo di costituire una base per la valutazione dei futuri sviluppi in questo settore, al termine del Terzo Piano sui Tumori (2014-2019).

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Invalidità, esenzioni e diritti Conteggio articoli: 176

Quali sono i diritti delle persone con malattie rare? In questa sezione raccogliamo notizie ed approfondimenti dedicati ai diritti dei malati rari in Italia.
Le persone con malattie rare nel nostro Paese faticano spesso a ottenere i proprio diritti in ambito socio-assistenziale, in quanto il complesso sistema burocratico italiano fatica a riconoscere la specificità dei bisogni dei malati rari.

Terapie domiciliari Conteggio articoli: 45

Cellule Staminali Cordonali Conteggio articoli: 30

Screening neonatale Conteggio articoli: 302

Sperimentazioni Conteggio articoli: 203

varie Conteggio articoli: 8

Attualità Conteggio articoli: 3508

Storie Conteggio articoli: 391

Farmaci orfani Conteggio articoli: 312

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato negli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere meglio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui.

Politiche socio-sanitarie Conteggio articoli: 886

Ricerca scientifica Conteggio articoli: 1118

Respiriamo Insieme per la Fibrosi Polmonare Idiopatica Conteggio articoli: 29

L’unione fa la forza, soprattutto quando si deve combattere una malattia rara e aggressiva come la Fibrosi Polmonare Idiopatica. Contro la IPF, questo il nome in codice del nemico, che aggredisce togliendo il fiato, la risposta può essere solo una: #respiriamoinsieme!