Farmaci orfani

La patologia rappresenta una forma molto rara e grave di diarrea congenita cronica 

Milano – L’azienda farmaceutica Napo Therapeutics ha presentato all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una richiesta per il riconoscimento dello status di farmaco orfano alla molecola crofelemer per una rara forma di diarrea congenita cronica chiamata malattia da inclusioni microvillari (MVID). Si tratta di una patologia genetica intestinale molto grave che colpisce i bambini sin dalla nascita, condannandoli ad alimentarsi per tutta la vita attraverso nutrizione parenterale.

La malattia da inclusioni microvillari è caratterizzata, come tutti gli altri disturbi diarroici congeniti, oltre che dalla diarrea cronica anche da sintomi secondari, tra cui massiccia disidratazione, acidosi metabolica o alcalosi e malnutrizione, sintomi che si manifestano rapidamente e possono mettere i pazienti in pericolo di vita. 

I farmaci orfani sono medicinali destinati alla cura di malattie così rare da rendere complicata la realizzazione di un piano di sviluppo e registrativo di un farmaco. Per tale ragione, sono stati definiti dall’Unione Europea incentivi per la ricerca, lo sviluppo e l’immissione in commercio di queste molecole. La presentazione all’EMA è la prima fase del processo di riconoscimento dello status di farmaco orfano. Dopo la convalida della presentazione, si avvierà il processo di valutazione che richiede circa 90 giorni dall'accettazione.  

Napo Therapeutics è un’azienda farmaceutica indipendente nata nel 2021, con sede a Milano, il cui obiettivo è sviluppare in Europa terapie che facciano la differenza nella qualità della vita dei pazienti affetti da malattie rare per cui cioè non esistono al momento soddisfacenti strumenti di diagnosi, prevenzione o trattamento. 

"I disturbi diarroici congeniti (CDD) sono un gruppo di malattie intestinali ereditarie croniche con cause eterogenee. Ogni tipo di CDD è quindi una malattia differente e con un meccanismo patogenetico diverso", ha sottolineato Martire Particco, Chief Medical Officer di Napo Therapeutics. "La malattia da inclusioni microvillari è parte di questo gruppo di patologie. Si tratta di una malattia genetica rara che mette a rischio la vita dei neonati e dei bambini che ne sono affetti”.

"Siamo molto soddisfatti di essere arrivati alla presentazione della domanda di designazione di farmaco orfano per il crofelemer per la malattia da inclusioni microvillari", ha dichiarato Massimo Mineo, CEO di Napo Therapeutics. "Se, come auspichiamo, verrà dato parere positivo, il crofelemer potrà beneficiare di incentivi regolatori per avviare uno sviluppo al fine di rispondere ad un’esigenza significativa che non ha ancora trovato risposte in questa grave malattia rara".