Il trattamento ha il potenziale per affrontare i due elementi critici del COVID-19: la replicazione virale e la risposta infiammatoria incontrollata
South Plainfield (USA) – Un nuovo farmaco che promette di sconfiggere il Coronavirus sta entrando in una fase avanzata di sperimentazione clinica: è una piccola molecola chiamata PTC299, sotto forma di compresse da somministrare per via orale. Il farmaco, sviluppato dalla biotech americana PTC Therapeutics, ha ottenuto dalla Food and Drug Administration il via libera per uno studio multinazionale di Fase II/III, randomizzato in doppio cieco e controllato con placebo. Negli Stati Uniti il trial partirà nei prossimi giorni, mentre in Spagna è stata già presentata la domanda di sperimentazione clinica, prevista anche in altri Paesi europei, in Brasile e in Australia.
PTC299 inibisce l'attività dell'enzima cellulare diidroorotato deidrogenasi (DHODH), che viene utilizzato per produrre i blocchi costitutivi di RNA per la produzione del SARS-CoV-2: recentemente, l'enzima è stato identificato da uno studio indipendente come uno dei primi tre obiettivi più promettenti per intervenire contro il COVID-19. Il farmaco ha un doppio meccanismo d'azione che ha il potenziale per affrontare i due elementi critici del COVID-19: da un lato riduce l’elevata replicazione del virus SARS-CoV-2, dall'altro modula selettivamente la risposta immunitaria, attenuando la tempesta di citochine infiammatorie che insorge dopo l'infezione. PTC299, nei test cellulari, ha dimostrato una potente inibizione della replicazione virale; inoltre, diversi virus a RNA, oltre al SARS-CoV-2, richiedono gli stessi elementi costitutivi prodotti dall'enzima DHODH, il che spiega perché il farmaco, nei test preclinici, abbia mostrato un'attività antivirale ad ampio spettro.
Lo studio integrato di Fase II/III verrà attuato in due fasi, la prima composta da 40 pazienti, seguita da una coorte più ampia di circa 340 pazienti. L'obiettivo primario è valutare la sicurezza di PTC299 e la sua efficacia clinica rispetto al placebo, valutata in base al tempo trascorso fino al miglioramento respiratorio negli adulti ricoverati in ospedale con COVID-19. Il farmaco è in fase di sviluppo anche per il trattamento di indicazioni oncologiche ed è stato ampiamente studiato in nove trial clinici su oltre 300 soggetti, inclusi pazienti oncologici e volontari sani; inoltre è attualmente allo studio in una sperimentazione clinica su pazienti affetti da leucemia mieloide acuta.
“Siamo entusiasti che PTC299 possa contribuire a risolvere questa crisi globale di salute pubblica senza precedenti e l'abbiamo considerato una priorità per la nostra organizzazione”, ha affermato Stuart W. Peltz, Chief Executive Officer di PTC Therapeutics. “Il fatto che PTC299 inibisca l'enzima DHODH affronta in modo univoco le due questioni chiave del COVID-19, ovvero la riduzione dell'alta replicazione virale e l'attenuazione selettiva della risposta immunitaria causata dall'incontrollata tempesta di citochine derivante dall'infezione da SARS-CoV-2”.
“L'infezione da SARS-CoV-2 ha causato il COVID-19 in milioni di persone in tutto il mondo e la morte di centinaia di migliaia, e nel prossimo anno potrebbe infettare e uccidere un numero ancora maggiore di persone. Come comunità globale, stiamo lavorando insieme con una velocità senza precedenti per trovare trattamenti che blocchino il virus e le sue letali conseguenze”, ha dichiarato il dr. Jeremy Luban, professore presso la University of Massachusetts Medical School. “PTC299 è tra i potenziali trattamenti più promettenti nell'orizzonte immediato perché inibisce potentemente il SARS-CoV-2 in laboratorio, è già stato usato nelle persone, è già formulato in compresse e può attenuare la terribile infiammazione osservata nei casi più gravi di COVID-19. Inoltre mira a un enzima cellulare, al contrario di uno virale, ed è quindi meno probabile che provochi lo sviluppo di un virus SARS-CoV-2 resistente ai farmaci”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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