Newron Pharmaceuticals SpA, società di ricerca e sviluppo specializzata sui nuovi trattamenti per le patologie a carico del Sistema Nervoso Centrale, ha annunciato l'avvio di uno studio di fase II sulla sua molecola sNN0029 rivolta al trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Questo studio preliminare è supportato da un finanziamento della Wellcome Trust.
sNN0029 è un fattore di crescita vascolare endoteliale ricombinante umano (rhVEGF-165), che viene somministrato per via intracerebroventricolare (ICV). La somministrazione di sNN0029 in modelli animali di SLA ha aumentato la sopravvivenza dei motoneuroni, il cui deterioramento è una delle principali cause di disabilità nei pazienti con SLA.
I ricercatori hanno osservato che gli animali con la mutazione G93A-SOD1, noti per essere affetti dalla SLA e che ricevono rhVEGF-165 sopravvivono più a lungo rispetto ai controlli e presentano una maggiore forza muscolare. Sulla base del meccanismo d'azione, vale a dire degli effetti diretti e indiretti (previene la morte dei neuroni motori), sNN0029 può rappresentare un'opportunità unica per il trattamento dei pazienti con SLA.
Uno studio precedente su sNN0029 ha già precedentemente dimostrato la sua tollerabilità. Questo nuovo studio (randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo) comprenderà pazienti con SLA che riceveranno 4 mg / giorno di farmaco come trattamento continuo, utilizzando una pompa impiantabile e il catetere cerebrale. Tale processo è stato approvato dalle autorità sanitarie.
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