In Europa, in 14 anni, solo il 66% dei farmaci orfani ha ottenuto l'autorizzazione, contro quasi l'80% dei prodotti riservati al trattamento di malattie più diffuse
Uno studio, recentemente pubblicato su Drug Discovery Today, ha analizzato i dati relativi alle 157 domande di autorizzazione alla commercializzazione di farmaci orfani che sono state presentate in Europa dal 2000 al 2013. L'obiettivo dello studio era di esaminare e cercare di comprendere quali fossero i fattori associati all’ottenimento dell'approvazione e quali le sfide da affrontare nello sviluppo dei farmaci orfani, oltre a tentare di stabilire quanto conti, all'interno del processo di autorizzazione di questi medicinali, l'adesione alle 'indicazioni scientifiche' (scientific advice) fornite dalle Agenzie di regolamentazione nazionali. In sostanza, questo studio fornisce importanti informazioni sui primi 14 anni dell’esperienza normativa europea nell’ambito dell'autorizzazione alla vendita di farmaci orfani.
I farmaci orfani sono medicinali destinati al trattamento di malattie rare, cioè patologie che colpiscono un numero limitato di pazienti. In Europa, si definisce malattia rara una condizione che colpisce 5 individui o meno ogni 10.000. Complessivamente, si stima che esistano dalle 5000 alle 8000 malattie rare al mondo, la maggior parte delle quali non dispone ancora di una terapia efficace. Per incoraggiare la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci orfani, l‘Unione Europea offre una serie di incentivi economici alle case farmaceutiche, sulla base del regolamento (CE) n° 141/2000. Tali incentivi sono di tipo fiscale e includono 10 anni di esclusività di mercato di cui un farmaco orfano beneficia automaticamente in seguito all'approvazione. Inoltre, le piccole e medie aziende farmaceutiche sono ulteriormente incoraggiate, grazie a maggiori vantaggi fiscali e all’assistenza amministrativa e procedurale offerta dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che gioca un ruolo centrale nel rendere più semplice lo sviluppo e l’autorizzazione alla vendita dei medicinali per le malattie rare.
Lo studio pubblicato su Drug Discovery Today ha preso in considerazione tutte le richieste di approvazione di farmaci orfani presentate all’EMA tra il 1° gennaio 2000 e il 31 dicembre 2013. Sono stati considerati e analizzati diversi aspetti (tipologia di autorizzazione richiesta, genere di trattamento, area terapeutica, dimensioni dell’azienda produttrice, richiesta di parere scientifico e adesione allo stesso) ed è stato fatto un confronto tra i farmaci orfani e i medicinali non orfani per i quali è stata avanzata una domanda di approvazione europea nello stesso lasso di tempo.
Per quanto riguarda i farmaci orfani, delle 157 richieste presentate, 104 (cioè il 66%) hanno ricevuto il parere positivo del Commitee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell'EMA e la successiva autorizzazione alla commercializzazione da parte della Commissione Europea. Delle 53 richieste rimaste senza autorizzazione, 40 sono state ritirate durante l’iter burocratico e 13 hanno avuto esito negativo. Il set di dati sui farmaci non orfani, con cui è stato fatto il paragone, include 475 richieste di approvazione. In questo caso, la percentuale di autorizzazioni concessa si è rivelata superiore, arrivando al 79% (374 prodotti approvati su 475). Dallo studio, quindi, è emerso che per quanto riguarda i farmaci orfani, il tasso di successo in fase di approvazione è significativamente inferiore rispetto ai farmaci non orfani.
L'indagine ha evidenziato due particolari fattori che sembrano influire sull'esito favorevole della procedura di autorizzazione di un farmaco orfano.
Innanzitutto, le dimensioni dell’azienda farmaceutica produttrice. Secondo quanto emerso, in Europa, il 48% delle richieste di approvazione di farmaci orfani sono state inviate da piccole aziende, mentre solo il 27% da grandi imprese. Nel caso dei farmaci non orfani, le percentuali sono all’inverso (rispettivamente 24% e 49%). I dati, quindi, evidenziano che le aziende che sviluppano farmaci orfani sono per lo più piccole, ma che queste stesse aziende hanno meno probabilità di ottenere un’autorizzazione rispetto alle case farmaceutiche di media e grande dimensione.
In secondo luogo, sull'esito della domanda di approvazione di un farmaco orfano sembra giocare un ruolo importante l'adesione, da parte della società produttrice, al parere scientifico che l'EMA fornisce in merito al processo di sviluppo del medicinale. Lo studio, infatti, dimostra che c’è una maggiore probabilità di autorizzazione di un farmaco orfano quando le raccomandazioni relative allo sviluppo clinico dello stesso vengono rispettate (80% di successo contro 36%). Diversamente, può capitare che le domande di approvazione, in modo particolare quelle fornite dalle piccole case produttrici, non siano corredate da dati scientifici sufficienti a sostenere l'approvazione di un farmaco orfano secondo gli standard normativi. La consulenza scientifica, quindi, si rivela un utile strumento per ottimizzare lo sviluppo di un farmaco e per ottenerne l’autorizzazione alla messa in commercio. Purtroppo, anche in questo caso sono penalizzate le società farmaceutiche minori, che hanno meno risorse a disposizione per modificare il progetto di sviluppo di un farmaco in modo conforme al parere scientifico dell'EMA.
Come riportato nello studio, in Europa, alla fine del 2016, 128 farmaci orfani hanno ricevuto l’autorizzazione alla commercializzazione: secondo gli autori, in base a tali numeri, la normativa che regola la ricerca e lo sviluppo di queste terapie può essere considerata un successo. Il numero delle pubblicazioni sulle malattie rare, ad esempio, è in continuo aumento, con una media di 5 nuove patologie descritte in letteratura ogni settimana. Questo dato è sufficiente a sottolineare come, negli ultimi anni, l’attenzione alle patologie rare sia aumentata sensibilmente: al di là delle problematiche di tipo economico e burocratico, lo sviluppo di farmaci orfani rappresenta una grande speranza per migliaia di persone, e un'attività di ricerca che sia in continua crescita è un aspetto di fondamentale importanza per ottenere risultati all’avanguardia in ambito terapeutico.
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