Il farmaco è stato testato in uno studio randomizzato

Un recente studio, pubblicato su Neurology, ha indagato l'efficacia e la tollerabilità della vareniclina sui pazienti affetti da atassia spinocerebellare di tipo 3 (SCA3). Il farmaco, conosciuto come Chantix, prodotto da Pfizer, è un agonista parziale del recettore nicotinico alfa 4 beta 2 per l'acetilcolina.
In questo studio controllato, la vareniclina ha migliorato significativamente i sintomi assiali e rapidi movimenti alternati nei pazienti con SCA3, ed è stato tollerato abbastanza bene.

Le atassie spinocerebellari sono un insieme di malattie genetiche caratterizzate da degenerazione delle cellule che compongono il cervelletto e hanno come conseguenza alterazioni nella forza, velocità e destrezza dei movimenti. La distinzione fra le varie forme di SCA è soprattutto su base genetica: la SCA3, anche nota come malattia di Machado-Joseph è caratterizzata da una progressiva atassia cerebellare e sintomi variabili tra i quali una sindrome un distonico-rigida , una sindrome parkinsoniana, o una sindrome combinata di distonia e neuropatia periferica.

In questo studio controllato, vareniclina ha migliorato significativamente i sintomi assiali e i rapidi movimenti alternati nei pazienti con SCA3. Il trial randomizzato ha sottoposto 20 pazienti adulti con SCA3, di età media pari a 51 anni, al trattamento con 1mg di vareniclina due volte al giorno o placebo per un periodo di 8 settimane. I partecipanti presentavano i sintomi della malattia da almeno 14 anni.

Alla fine dello studio, i pazienti che avevano ricevuto il farmaco hanno mostrato miglioramenti nella capacità di camminare, nella postura, nell’effettuare movimenti rapidi alternati e nel test di velocità dei 25 passi. Inoltre, i pazienti trattati con vareniclina hanno ottenuto miglioramenti nel punteggio SARA (Scale for the Rating and Assessment of Ataxia) e BDI (Beck Depression Inventory).

Il farmaco è stato generalmente ben tollerato, l’evento collaterale maggiormente riscontrato è stato  la nausea.
Questo studio prova che la vareniclina ha migliorato le funzioni assiali della deambulazione e della postura, ma non migliorare la funzione appendicolare, ad eccezione dei rapidi movimenti alternati comuni ai pazienti di SCA3.