L'anticorpo monoclonale non si è dimostrato efficace nel rallentare il declino cognitivo e funzionale dei pazienti
Cambridge (USA) – Nuovo stop sul fronte della ricerca scientifica sull'Alzheimer: Biogen ed Eisai hanno recentemente annunciato la decisione di interrompere le sperimentazioni globali di Fase III ENGAGE ed EMERGE, condotte allo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di aducanumab nel trattamento di pazienti con malattia precoce o lieve. La decisione è stata influenzata dai risultati delle analisi condotte da un comitato indipendente per il monitoraggio dei dati, che hanno indicato la scarsa probabilità degli studi di raggiungere gli enpoint primari prefissati.
Nonostante il meccanismo eziopatogenetico alla base della malattia di Alzheimer sia ancora sconosciuto, uno dei segni caratteristici della patologia è il graduale accumulo di aggregati (placche) di sostanza beta-amiloide in corrispondenza del cervello, aggregati che contribuiscono alla manifestazione clinica della patologia stessa. Gli sforzi attuali della ricerca scientifica si concentrano, quindi, sulla diagnosi e il trattamento precoce della malattia, allo scopo di rallentarne la progressione.
Aducanumab (BIIB037) è un anticorpo monoclonale umano ricombinante e il suo meccanismo di azione consiste proprio nel contrastare gli accumuli tossici di beta-amiloide. Dopo aver ottenuto i diritti sul farmaco dall'azienda Neuroimmune, Biogen ed Esai hanno iniziato una collaborazione finalizzata allo sviluppo e alla commercializzazione globale di questa terapia innovativa. Di recente, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso ad aducanumab la designazione Fast Track, istituita per accelerare lo sviluppo di nuovi trattamenti per gravi condizioni che risultano caratterizzate da un bisogno medico insoddisfatto.
ENGAGE ed EMERGE sono due studi globali multicentrici di Fase III, randomizzati, in doppio cieco e controllati con placebo, il cui endpoint primario era quello di valutare l’efficacia di dosi mensili di aducanumab nel rallentare la compromissione cognitiva e funzionale dei pazienti con Alzheimer, misurata mediante la scala di punteggio Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB). Gli endpoint secondari consistevano nell'indagare gli effetti di aducanumab sulla progressione clinica della malattia attraverso le scale Mini-Mental State Examination (MMSE), AD Assessment Scale-Cognitive Subscale (ADAS-Cog 13) e AD Cooperative Study-Activities of Daily Living Inventory (ADCS-ADL-MCI). È importante sottolineare che la decisione di interrompere questi due studi non è basata su aspetti relativi alla sicurezza della terapia. I risultati dettagliati di entrambe le sperimentazioni saranno presentati nel corso di futuri convegni medici.
Insieme ad ENGAGE ed EMERGE, Biogen ed Eisai hanno sospeso anche lo studio di Fase II EVOLVE e lo studio di estensione a lungo termine del trial di Fase Ib PRIME, anche questi condotti per valutare aducanumab nei pazienti con Alzheimer. Nei prossimi mesi, le due società decideranno se iniziare la sperimentazione di Fase III sull'impiego del farmaco per la prevenzione secondaria della malattia.
“Questa deludente notizia conferma la complessità del trattamento della malattia di Alzheimer e la necessità di ulteriori avanzamenti nella conoscenza nelle neuroscienze. Siamo molto grati a tutti i pazienti, alle loro famiglie e ai ricercatori che hanno partecipato agli studi e contribuito a questa ricerca”, ha dichiarato Michel Vounatsos, CEO di Biogen. “La storia di Biogen si basa su un’innovazione pionieristica e sulla capacità di apprendere dagli successi e dagli ostacoli. Guidati da un saldo impegno verso i pazienti e dalla nostra fondazione aziendale (per termini come questi è utile Google traduttore), continueremo a sviluppare la nostra linea di potenziali terapie per la malattia di Alzheimer e medicinali innovativi per pazienti che soffrono di patologie caratterizzate da bisogni non soddisfatti”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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