I risultati dello studio di Fase III APOLLO sono stati presentati in Giappone nel corso del 16° Simposio Internazionale sull'Amiloidosi. Procede anche la sperimentazione di ALN-TTRsc02, una terapia RNAi sottocutanea

Kumamoto (GIAPPONE) – Sono dati incoraggianti quelli presentati al 16° Simposio Internazionale sull'Amiloidosi, l'evento più importante dell'anno per questa patologia, che si è tenuto dal 26 al 29 marzo a Kumamoto, in Giappone, con la partecipazione di diversi clinici italiani. In particolare Alnylam Pharmaceuticals, azienda leader nella terapia RNAi, ha presentato i nuovi risultati dello studio di Fase III APOLLO su patisiran, un farmaco RNAi sperimentale per il trattamento dell'amiloidosi ATTR ereditaria (hATTR). Nuovi dati anche dallo studio di Fase I su ALN-TTRsc02, altra terapia RNAi sperimentale, somministrata per via sottocutanea, in via di sviluppo per il trattamento dell'amiloidosi ATTR.

Patisiran ha dimostrato il miglioramento della cardiomiopatia nel sottogruppo di pazienti con coinvolgimento cardiaco da amiloide, rispetto al placebo. Inoltre, il trattamento a lungo termine con patisiran, nello studio globale di estensione in aperto, ha dimostrato il mantenimento dell'efficacia e una costante sicurezza.

“Siamo lieti di aver condiviso importanti nuovi dati del nostro programma TTR attraverso dieci distinte presentazioni nel corso del Simposio. I risultati clinici presentati evidenziano ulteriormente il robusto profilo di patisiran e forniscono prove a supporto del farmaco come approccio di trattamento potenzialmente trasformativo per i pazienti con amiloidosi hATTR. In base a questi risultati riteniamo che, se approvato, patisiran possa rappresentare l'opzione terapeutica migliore nella sua categoria per i pazienti con amiloidosi hATTR”, ha dichiarato Eric Green, Vice Presidente e Direttore Generale del programma TTR di Alnylam.

“Inoltre, riteniamo che la correlazione positiva tra il grado di knockdown della TTR e il miglioramento del danno neurologico convalidi l'ipotesi che la riduzione della produzione epatica di TTR conferisca un beneficio clinico”, prosegue Green. “Infine, stiamo segnalando dei nuovi risultati con ALN-TTRsc02, in fase di sviluppo sia per il trattamento dell'amiloidosi ATTR wild-type che di quella ereditaria, dove è stata ottenuta una forte e altamente duratura riduzione della TTR in uno studio di Fase I, con un'iniezione sottocutanea a bassa dose e volume”.

“I dati presentati nel corso del Simposio rappresentano un importante passo avanti, che conferma l'efficacia dei farmaci disponibili”, ha affermato il prof. Giampaolo Merlini, del Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche presso la Fondazione IRCCS – Policlinico San Matteo di Pavia. “In particolare, il patisiran ha raggiunto il suo obiettivo primario: una netta riduzione nella progressione della neuropatia, con una buona percentuale di pazienti che hanno avuto un miglioramento”.

“Positivi anche i dati sul farmaco ALN-TTRsc02, che ha dimostrato di ridurre la proteina precursore”, conclude Merlini. “Anche se ci troviamo solo alla Fase I di sperimentazione, la molecola rappresenta la speranza in una terapia efficace che avrebbe l'indubbio vantaggio, trattandosi di un'iniezione sottocutanea, di poter essere somministrata a domicilio”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.