Il farmaco è uno stabilizzatore della proteina transtiretina a somministrazione orale
Milano – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'approvazione del farmaco acoramidis per il trattamento di pazienti adulti affetti da amiloidosi da transtiretina (ATTR) con cardiomiopatia. La decisione finale della Commissione Europea sull’autorizzazione alla commercializzazione di acoramidis è attesa nei prossimi mesi.
L’amiloidosi ATTR è una malattia rara che si verifica quando, a causa di una mutazione ereditaria nel gene TTR o dell'invecchiamento, la proteina tetramerica chiamata transtiretina (TTR) diventa instabile e si dissocia in monomeri. Questi monomeri si ripiegano erroneamente, si aggregano e formano fibrille di sostanza amiloide che possono depositarsi anche nel muscolo cardiaco: questa particolare condizione, denominata anche amiloidosi cardiaca da transtiretina o cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), produce un danneggiamento progressivo del cuore, portando infine all'insufficienza cardiaca.
Acoramidis è un nuovo stabilizzatore della transtiretina (TTR), somministrato per via orale. La molecola è stata sviluppata da BridgeBio Pharma, ma a detenerne i diritti esclusivi in Europa è l’azienda Bayer.
Il parere positivo del CHMP su acoramidis si basa sui risultati dello studio clinico di Fase III ATTRibute-CM, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza del principio attivo, somministrato due volte al giorno, rispetto al placebo in pazienti con ATTR-CM. Nella sperimentazione, acoramidis ha dimostrato di essere superiore al placebo nell’indurre una riduzione della mortalità per tutte le cause (ACM) e delle ospedalizzazioni correlate a eventi cardiovascolari (CVH).
“L'ATTR-CM viene spesso riconosciuta in ritardo o diagnosticata in modo errato, con conseguenze negative per i pazienti. Si tratta di una condizione che, senza trattamento, progredisce inesorabilmente ed è infine fatale”, ha dichiarato Julian Gillmore, Professore di Medicina presso il Centre for Amyloidosis dell'University College London (UCL), nel Regno Unito. “Il parere positivo del CHMP su acoramidis rappresenta una speranza per i pazienti affetti da ATTR-CM. È incoraggiante sapere che potrebbe presto essere disponibile un trattamento aggiuntivo in grado di stabilizzare quasi completamente la TTR, rallentando la progressione dei sintomi e migliorando gli esiti per questi pazienti”.
“I pazienti con ATTR-CM spesso subiscono un declino della qualità di vita a causa delle difficoltà fisiche e funzionali legate alla loro condizione. Esiste un chiaro bisogno di innovazione continua e di ulteriori opzioni terapeutiche”, ha dichiarato Christine Roth, Executive Vice President, Global Product Strategy and Commercialization and Member of the Pharmaceuticals Leadership Team di Bayer. “La raccomandazione positiva del CHMP è una pietra miliare nella lotta contro questa grave malattia cardiaca potenzialmente letale. Attendiamo con fiducia l'approvazione di acoramidis da parte della Commissione Europea, prevista all'inizio del 2025, e stiamo lavorando per rendere questo nuovo trattamento disponibile ai pazienti nel più breve tempo possibile”.
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