Appuntamenti

L'evento online, della durata di tre ore, si focalizzerà sulle attuali prospettive di cura per la Huntington

Si terrà il 12 dicembre 2020, in modalità online, il Convegno Annuale LIRH 2020 - Le attuali prospettive di cura per la malattia di Huntington.

Anche quest'anno arriva puntuale l’aggiornamento sui principali studi clinici sulla malattia di Huntington, malattia rara, genetica, ereditaria, ancora priva di una cura risolutiva, che riguarda circa 6500 persone (stima al ribasso) nel nostro Paese, ma verso cui l'interesse della ricerca e dell'industria farmaceutica è fortemente in crescita.

E’ questa la principale buona notizia per la comunità dei pazienti, che vivono una fase storica senza precedenti.

Sono passati esattamente 20 anni da quando la prima sperimentazione terapeutica multinazionale, multicentrica, controllata, in doppio cieco ha coinvolto, per la prima volta, il nostro Paese, grazie al Dr. Ferdinando Squitieri, Direttore Scientifico della Fondazione LIRH e Responsabile Unità Huntington dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza/CSS-Mendel, che consentì l'inizio di una tradizione di interesse dell’Italia per le sperimentazioni terapeutiche.

Allora si trattava di una sperimentazione con l'uso del riluzolo, un potenziale disease modifier sperimentato per rallentare il decorso della malattia. Oggi, dopo 20 anni, gli sforzi si sono moltiplicati con i tentativi di agire direttamente contro la principale responsabile della malattia, la proteina huntingtina, riducendo la concentrazione nel sistema nervoso centrale. Molte industrie farmaceutiche stanno investendo in questa direzione con tecnologie diverse. Il convegno annuale ospiterà testimonianze di alcune delle principali quali Roche, Wave Life Sciences e uniQure. Saranno presenti, inoltre, contributi importanti di Vaccinex, che presenterà dati su una sperimentazione con anticorpi monoclonali e Prilenia, che è in procinto di partire, anche nel nostro Paese a breve, con una sperimentazione di Fase III con pridopidina, farmaco con potenzialità neuroprotettiva.

“Invisibilità”, “ereditarietà”, “modifica della personalità”, “oscillazione dell’umore”, “incertezza”, “isolamento”, “segretezza”, “rarità”, “stigma”: sono le parole più ricorrenti con cui i pazienti identificano la loro condizione, ancora oggi. Il convegno della Fondazione LIRH è rivolto soprattutto a loro e saranno loro ad aprire gli interventi.

“Incoraggiamo la partecipazione di tutti quei clinici, ricercatori ed operatori sanitari interessati a conoscere gli scenari che si apriranno qualora le molecole in sperimentazione diventassero farmaci autorizzati, nonché di quanti si occupano di malattie rare nel nostro Paese,“ afferma Barbara D'Alessio, Presidente della Fondazione Lega Italiana Ricerca Huntington.

Sarà garantita la traduzione simultanea dall'italiano all'inglese e viceversa per tutta la durata del convegno.

Il convegno durerà 3 ore, dalle 10.00 alle 13.00. La partecipazione è aperta a tutti, ma è necessario registrarsi preventivamente, in quanto c'è un tetto massimo di 500 partecipanti.

PROGRAMMA

SESSION 1 10.00 -11.30 am (CEST)

Apertura dei lavori
Barbara D’Alessio, Executive Director, LIRH Foundation
Ferdinando Squitieri, Head of the Huntington Research Unit Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital – LIRH Foundation Scientific Officer

Le prospettive dei pazienti - Testimonianze di Pazienti e Familiari

Generation HD1 - Marco Pacifici, Rare Conditions Partner, Roche

Precision HD1 and Precision HD2 - Vissia Viglietta, Vice Presidente Sviluppo Clinico e Medical Affairs, Wave Life Sciences

Proof-HD - Michael R. Hayden, Presidente e Amministratore Delegato, Prilenia Therapeutics

BREAK 11.30 - 11.40 am

SESSION 2 - 11.40-13.00 pm

Gene Therapy (ATM-130) - David Cooper, Vice Presidente Sviluppo Clinico, UniQure

Signal - Maurice Zauderer, Presidente e Amministratore Delegato, Vaccinex

Domande/Risposte e Conclusioni

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