Il trattamento ha permesso un parziale recupero della vista ma è stato testato soltanto in due pazienti. Ulteriori studi sono necessari per accertare efficacia e sicurezza dell'approccio terapeutico
Un recente studio, pubblicato su Nature Biotechnology, descrive i promettenti risultati di un trial di Fase I in cui due pazienti affetti da degenerazione maculare senile (DMS) in forma umida sono stati sottoposti a un nuovo trattamento sperimentale basato sul trapianto di cellule dell’epitelio pigmentato della retina, le quali sono state prodotte in laboratorio a partire da cellule staminali embrionali.
La degenerazione maculare legata all'età (DMLE), o degenerazione maculare senile (DMS), è una delle patologie più gravi che colpiscono l’occhio, e provoca il danneggiamento della macula, la parte centrale della retina, che è cruciale nel funzionamento dei fotorecettori e responsabile della visione dei dettagli. A causa della patologia, la visione centrale viene compromessa in modo grave, mentre la periferica può anche essere mantenuta. La DMS rappresenta la prima causa di ipovisione e cecità nei Paesi occidentali e colpisce principalmente i soggetti di età superiore ai 65 anni. In Italia, si stima che circa un milione di persone siano affette da questa malattia, di cui si distinguono due forme: la forma secca (o atrofica), che è la più diffusa, e la forma umida (o essudativa). Il trattamento disponibile al momento è la terapia fotodinamica per la forma umida, possibile nel 30-40% dei casi, e la fotocoagulazione con laser termico per la forma secca, utilizzabile, però, in pochi casi.
Lo studio in questione, contenuto nel numero dei partecipanti ma assai innovativo, ha descritto l’impianto di un piccolo frammento di tessuto, denominato “patch”, ingegnerizzato in laboratorio e costituito da cellule dell’epitelio pigmentato della retina derivate da cellule staminali embrionali. I pazienti sottoposti alla terapia sperimentale - una donna sessantenne e un uomo ottantenne - erano affetti dalla forma più rara e grave della malattia, la cosiddetta degenerazione maculare umida, ed erano destinati a perdere la vista in poco tempo.
In studi precedenti, le cellule dell’epitelio pigmentato della retina erano state iniettate direttamente nell'occhio del paziente, mentre in questo caso i ricercatori hanno creato una patch, ossia una piccola porzione di tessuto artificiale sulla quale hanno fatto sviluppare le cellule dell’epitelio pigmentato della retina a partire da staminali embrionali. “Questo sistema permette una crescita cellulare secondo un corretto orientamento ed è potenzialmente in grado di aiutare le cellule ad integrarsi meglio nella retina”, afferma il dottor Carmel Toomes, Professore Associato presso il Leeds Institutes of Molecular Medicine (Regno Unito). Uno specifico strumento chirurgico è stato poi utilizzato per inserire la patch nello spazio subretinico dell'occhio interessato di ciascun paziente, nel corso di un intervento operatorio della durata di circa 1-2 ore.
Gli autori dello studio hanno riportato che la patch ha funzionato e le cellule risultavano integrate in entrambi i pazienti sottoposti al trattamento. Il monitoraggio è durato 12 mesi e sono stati riportati dei miglioramenti nella capacità visiva, che è stata misurata grazie a una serie di test sulla visione. I due pazienti sono passati dal non poter leggere quasi nulla (anche utilizzando gli occhiali), ad essere in grado di leggere 60-80 parole al minuto indossando dei normali occhiali da vista. Non è al momento possibile sapere se la tecnica possa avere gli stessi esiti nel caso della forma secca della DMS.
I risultati ottenuti in questa sperimentazione appaiono molto promettenti, sebbene siano necessari ulteriori studi clinici, basati su un più esteso campione di pazienti, prima di poter trarre conclusioni circa la reale efficacia e sicurezza del trattamento. Tuttavia, questo primo test apre le porte a una nuova strategia terapeutica per la degenerazione maculare senile, supportando la fattibilità del trapianto di tessuto di cellule dell’epitelio pigmentato della retina come approccio rigenerativo della vista per la DMS e altre patologie oculari.
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