Basilea (SVIZZERA) - Roche ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole in merito all'impiego del farmaco emicizumab (nome commerciale Hemlibra®) per la profilassi di routine diretta alla prevenzione degli episodi emorragici in persone con emofilia A e con inibitori del fattore VIII. Il CHMP ha raccomandato l'uso di emicizumab in tutte le fasce d'età. La decisione finale in merito all'approvazione del farmaco è attesa dalla Commissione Europea nel prossimo futuro.

L'emofilia A è una malattia ereditaria in cui il sangue di una persona non si coagula correttamente a causa del deficit di una specifica proteina, chiamata fattore VIII della coagulazione. La patologia porta a sanguinamenti incontrollati, spesso spontanei. L'emofilia A colpisce circa 320.000 persone in tutto il mondo, il 50-60% delle quali manifesta una forma grave del disturbo. Quasi un individuo con emofilia A grave su tre può sviluppare anticorpi inibitori, che compromettono l'efficacia delle terapie di sostituzione del fattore VIII.

Emicizumab è un anticorpo bispecifico progettato per legare il fattore IXa e il fattore X, proteine necessarie per sopperire alla mancanza di fattore VIII e ripristinare il processo di coagulazione del sangue nelle persone con emofilia A. Il farmaco è ideato per il trattamento profilattico degli eventi emorragici associati alla malattia e può essere somministrato con iniezione sottocutanea effettuabile una volta alla settimana. Emicizumab è stato creato da Chugai Pharmaceutical ed è co-sviluppato da Chugai, Roche e Genentech.

La raccomandazione del farmaco da parte del CHMP si basa sui risultati di due studi clinici di Fase III, HAVEN 1 e HAVEN 2, condotti su persone con emofilia A con inibitori.
Nello studio HAVEN 1, a cui hanno partecipato pazienti adulti e adolescenti (12 anni o più), la profilassi con emicizumab ha mostrato una riduzione dell'87% dei sanguinamenti trattati rispetto a nessuna profilassi. In un'analisi intra-paziente, la profilassi con emicizumab ha determinato una riduzione del 79% dei sanguinamenti trattati rispetto a precedente trattamento profilattico con agenti bypassanti (BPA).
I risultati ad interim dello studio HAVEN 2, in pazienti pediatrici di età inferiore ai 12 anni, hanno mostrato che l'87% dei soggetti che hanno ricevuto la profilassi con emicizumab non ha avuto alcun sanguinamento trattato. In un'analisi intra-paziente, condotta su 13 partecipanti allo studio, la profilassi con emicizumab ha determinato una riduzione del 99% dei sanguinamenti trattati rispetto a precedente trattamento con BPA.
Gli eventi avversi più comuni, verificatisi nel 10% o più delle persone trattate con emicizumab nel corso degli studi clinici, sono stati reazioni presso il sito di iniezione e cefalea.

"Il parere positivo del CHMP rappresenta un significativo passo avanti verso l'introduzione in Europa di questo nuovo trattamento per le persone affette da emofilia A con inibitori", ha dichiarato Sandra Horning, Chief Medical Officer e responsabile del Global Product Development presso Roche. "Emicizumab ha dimostrato di ridurre efficacemente la frequenza di sanguinamenti rispetto ai farmaci attualmente disponibili, e con un'unica somministrazione settimanale mediante iniezione sottocutanea potrebbe anche ridurre notevolmente il 'peso' del trattamento, in particolar modo quello a carico dei bambini con emofilia A e delle loro famiglie".

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.