PERUGIA – Il farmaco vemurafenib sembra aprire un nuovo percorso nella cura della leucemia a cellule capellute, un raro tumore del sangue. Il team dell'università di Perugia, guidato dal prof. Enrico Tiacci e dal prof. Brunangelo Falini, ha lanciato un trial clinico di fase 2, finanziato dal Consiglio Europeo della Ricerca.
Analoga iniziativa è stata poi intrapresa dai loro colleghi negli Stati Uniti, in cui i pazienti in fase avanzata, che si erano spesso sottoposti più volte a chemioterapia, sono stati trattati ambulatorialmente con compresse di vemurafenib per un periodo da due a quattro mesi. I risultati sono stati recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine.
“Il tasso di risposta globale al trattamento è stato del 96% dopo una media di otto settimane nello studio italiano, e del 100% dopo una media di 12 settimane nello studio americano, mentre rispettivamente il 35% e il 42% dei pazienti hanno avuto una risposta completa”, ha spiegato Tiacci. “Queste erano persone che in alcuni casi avevano vissuto con la LCC per decenni e avevano subito molti cicli di chemioterapia che avevano indebolito il loro sistema immunitario e la funzione del midollo osseo. Il farmaco non è stato solo in grado di metterli in remissione, ma lo ha fatto senza gli effetti tossici della chemioterapia, che questi pazienti non avrebbero sopportato”.
Tuttavia, anche i pazienti che hanno mostrato una risposta completa, sottoposti a tecniche altamente sensibili, avevano alcune cellule leucemiche residue visibili nel midollo osseo: un serbatoio da cui la leucemia può ricrescere e causare ai pazienti una ricaduta diversi mesi o pochi anni dopo essere stati trattati . Per Tiacci, dunque, il prossimo passo è quello di cercare di uccidere le cellule leucemiche residue per prevenire, o almeno ritardare ulterioriormente, la ricaduta.
Sulla base dei risultati delle loro prove iniziali, il team sta sviluppando una terapia di combinazione in cui vemurafenib viene somministrato insieme a iniezioni di rituximab, un anticorpo che spinge il sistema immunitario ad attaccare le cellule capellute. I primi risultati di uno studio clinico in corso in Italia appaiono promettenti.
“Dato che dobbiamo acquistare i farmaci al fine di condurre questa ricerca, il finanziamento che stiamo ricevendo da parte dell'UE è fondamentale per lo sviluppo di questa strategia di terapia innovativa, che potrà salvare vite umane e migliorare la qualità di vita di molti malati che non rispondono ai trattamenti convenzionali”, prosegue Tiacci.
Alla luce dei risultati finora ottenuti, Tiacci giudica altamente probabile che un approccio basato sul vemurafenib per il trattamento della leucemia a cellule capellute sarà usato clinicamente entro pochi anni, dopo ulteriori test e l'approvazione degli enti regolatori: “Inizialmente, come seconda o terza linea di trattamento nei pazienti che hanno smesso di rispondere alla chemioterapia, ma anche, eventualmente, come un trattamento di prima linea che elimini completamente la necessità della chemioterapia”.
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