USA - L’incontro annuale dell’ American Society of Hematology, si è da poco concluso ad Atlanta. Ne sono emerse due le notizie positive riguardo il trattamento della leucemia mieloide acuta, una riguardo il farmaco sperimentale quizartinib e la seconda riguardo la combinazione di lenalidomide più azacitidina.
Secondo i dati presentati in sede congressuale, infatti, più di un terzo dei pazienti arruolati con leucemia mieloide acuta ha risposto al farmaco sperimentale quizartinib sviluppato da Ambit Biosciences, partner di Astellas.
Disponibile per via orale a somministrazione once a day, il farmaco è stato disegnato per bloccare l’enzima FLT3 mutato, codificato dal gene FLT3-ITD. FLT3 segnala alle cellule del midollo osseo di dividersi e ricostituirsi. Circa un quarto dei pazienti con leucemia presenta una mutazione del gene FLT3-ITD che codifica per un enzima alterato che non funziona in modo permanente. In questo modo le cellule leucemiche crescono rapidamente e la patologia diventa difficile da trattare.
Per quanto invece riguarda la combinazione di lenalidomide più azacitidina in pazienti a partire dai 60 anni di età con leucemia mieloide acuta, naive ai trattamenti per la patologia, sono stati presentati i risultati di uno studio di fase II.
Lo studio ha arruolato 42 pazienti con leucemia mieloide acuta, trattati con 75 mg/m2/die di azacitidina nei giorni 1-7, seguiti da 50 mg/die di lenalidomide nei giorni 8-28 di cicli di trattamento di 42 giorni. La terapia è stata continuata fino alla progressione della malattia, alla comparsa di eventi avversi inaccettabili o al completamento di 12 cicli di trattamento.
Il tasso di risposta generale era del 41 per cento, con il 28 per cento dei pazienti che hanno ottenuto una risposta completa (CR/CRi). Il tempo medio al raggiungimento di CR e CRi era di 12 e 6 settimane, rispettivamente. La durata media della risposta (CR/CRi/PR) era 28 settimane (range da 6 a >104 settimane). La sopravvivenza media generale era di 20 settimane (range da 1 a > 121 settimane) e 69 settimane (range da 10 a > 121 settimane) per i pazienti che avevano risposto alla terapia. Inoltre, la sopravvivenza generale media per i “responder” era superiore rispetto ai “non responder” (69 vs 15 settimane, p<0,01).
Azacitidina è un farmaco della classe degli "antimetaboliti". L'azacitidina è un analogo della citidina; ciò significa che viene incorporata nel DNA e nell’RNA. Si pensa che essa agisca modificando il modo in cui la cellula attiva e disattiva i geni e anche interferendo con la produzione di nuovo RNA e DNA. Si ritiene che tali interventi correggano i problemi di maturazione e crescita dei nuovi globuli sanguigni nel midollo osseo che causano le sindromi mielodisplastiche e che uccidano le cellule cancerose nei casi di leucemia.
Lenalidomide è un farmaco antitumorale indicato, in associazione con desametasone, per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo sottoposti ad almeno una precedente terapia.
La combinazione di lenalidomide e azacitidina non è ancora stata approvata per il trattamento della leucemia mieloide acuta
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