Un nuovo farmaco sperimentale, l’inibitore del bromodominio BET OTX015 ha dimostrato di avere un’attività clinica significativa e un’eccellente tollerabilità in pazienti con varie neoplasie ematologiche in uno studio multicentrico di fase Ib, di cui sono stati presentati i risultati ad interim al recente congresso dell’American Association for Cancer Research.
Il nuovo agente è sviluppato dalla biotech svizzera OncoEthix, specializzata nello sviluppo di farmaci oncologici, e inibisce in particolare i bromodomini BET 2, 3 e 4 (BRD2/3/4).
Queste proteine sono considerate potenziali bersagli tumorali perché hanno un ruolo chiave nella regolazione degli geni che promuovono la crescita o la regolazione del ciclo cellulare.
Si tratta di un’area di ricerca molto interessante, in quanto l’inibizione di BRD2/3/4 determina una sottoregolazione dell’oncogene c-Myc, seguita da una sottoregolazione su scala più ampia dei geni Myc-dipendenti.
In modelli sperimentali di neoplasie ematologiche, tra cui la leucemia mieloide acuta, il linfoma di Burkitt e il mieloma multiplo, l’inibizione di BRD2/3/4 ha prodotto un potente effetto antiproliferativo associato a un arresto del ciclo cellulare e a senescenza cellulare.
In precedenza, la inibizione per via farmacologica di Myc, un fattore di trascrizione che ha un ruolo chiave di regolazione di diverse funzioni cellulari ed è coinvolto nello sviluppo di svariati tumori nell’uomo, non era ritenuta possibile.
OTX015 è il primo inibitore di BRD2/3/4 a entrare in sperimentazione clinica e ha già completato con successo la fase I.
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