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FRANCOFORTE (GERMANIA) – Le probabilità di guarigione per i pazienti con leucemia positiva al cromosoma Philadelphia sono notevolmente aumentate negli ultimi anni. Tuttavia, un’alta percentuale di pazienti ha sviluppato una resistenza ai farmaci disponibili. Ma ora gli ematologi dell’Università "Goethe" di Francoforte, in collaborazione con la società farmaceutica russa Fusion Pharma, hanno sviluppato una nuova sostanza attiva che combatte efficacemente le forme più aggressive di questo tipo di leucemia, sia in vitro che in vivo. La ricerca è stata segnalata sulla rivista specializzata "Leukemia".
I pazienti con il cromosoma Philadelphia sviluppano leucemia mieloide cronica o leucemia linfoblastica acuta: questi sono i primi tipi di neoplasia che sono in grado di essere trattati grazie allo sviluppo della terapia molecolare mirata. Tuttavia, dopo un po’, per molti pazienti il trattamento diventa inefficace, sia a causa di mutazioni che per altri meccanismi ancora sconosciuti. Attualmente vi è una sola sostanza, il ponatinib, che è in grado di superare quasi ogni resistenza clinica, ma purtroppo può essere utilizzato solo con estrema cautela a causa di alcuni dei suoi effetti collaterali che mettono a rischio la vita del paziente.

La Fusion Pharma – come riportato da Science Daily – ha sviluppato un innovativo inibitore della chinasi, il PF-114, con l’obiettivo di avere lo stesso effetto del ponatinib sulla leucemia positiva al cromosoma Philadelphia, ma con effetti collaterali ridotti.

“Questi risultati costituiscono la base per la somministrazione di PF-114 in pazienti resistenti al trattamento. L’efficacia e il buon profilo di effetti collaterali devono ora essere ulteriormente testati su pazienti in studi clinici”, ha spiegato l’ematologo Martin Ruthardt. “Sulla base di questi dati – ha aggiunto Ghermes Chilov, amministratore delegato di Fusion Pharma – nella prima metà del 2015 saremo in grado di iniziare gli studi internazionali di fase I”.