USA - Plexxikon, società farmaceutica del gruppo Daiichi Sankyo, ha comunicato gli esiti positivi raggiunti dallo studio clinico di Fase I di PLX3397, una terapia sperimentale sviluppata per il trattamento del tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT). I risultati di questo studio, che sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine, dimostrano che il farmaco è stato in grado di indurre una regressione tumorale prolungata nella maggior parte dei pazienti.
Il tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT) rappresenta una rara forma di neoplasia, di solito non metastatica, che colpisce le articolazioni sinoviali, le borse e le guaine tendinee, provocando gonfiore, dolore, rigidità e ridotta mobilità in corrispondenza della giuntura interessata. La terapia primaria per il TGCT è di tipo chirurgico, ma in alcuni pazienti il tumore è difficile da rimuovere e, oltre a comportare la necessità di diversi interventi di resezione e artroplastica, può portare persino all'amputazione dell'articolazione colpita.
PLX3397 è un inibitore orale dei recettori del cosiddetto 'fattore stimolante le colonie-1' (CSF-1), una proteina che svolge un ruolo chiave nel processo di proliferazione di cellule anomale che è alla base del TGCT.
La fase di estensione dello studio di Fase I di PLX3397 è stata condotta su 23 pazienti affetti da TGCT avanzato per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco somministrato in dosi giornaliere da 1.000 mg. Dei 23 pazienti, 12 (52%) hanno ottenuto una risposta parziale al trattamento e altri 7 (30%) hanno raggiunto la stabilizzazione della malattia. La maggior parte delle risposte a PLX3397 si sono manifestate entro 4 mesi di trattamento e la durata media della risposta ha superato gli 8 mesi. Gli eventi avversi più comunemente osservati, che raramente hanno portato alla sospensione del farmaco, sono stati stanchezza, cambiamento di colore dei capelli, nausea, disgeusia (alterazione del gusto) ed edema periorbitale (gonfiore intorno agli occhi).
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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