Cell Therapeutics, Inc. rende noto l'avvio dello studio clinico di fase 3, noto come PERSIST-2, che valuta pacritinib come nuovo inibitore sperimentale della JAK2/FLT3, in pazienti affetti da mielofibrosi la cui conta piastrinica è inferiore o uguale a 100.000 per microlitro (µL). E' previsto che per lo studio siano iscritti fino a 300 pazienti in Nord America, Europa, Australia e Nuova Zelanda nell'arco dei prossimi 12-14 mesi. A ottobre 2013, CTI ha raggiunto un accordo con la Food and Drug Administration statunitense (FDA) su uno Special Protocol Assessment (SPA) per lo studio PERSIST-2, un accordo scritto tra CTI e l'FDA sul disegno, gli endpoint e l'approccio previsto per l'analisi statistica dello studio clinico che sarà di supporto all'eventuale richiesta di New Drug Application (NDA). PERSIST-2 è il secondo dei due studi clinici di fase 3 in programma per lo sviluppo di pacritinib nel trattamento della mielofibrosi.
"Gli inibitori della JAK2 hanno rivoluzionato il trattamento della mielofibrosi fornendo ai pazienti un modo efficace per gestire la loro malattia," ha dichiarato Srdan Verstovsek, M.D., PhD, principale ricercatore di PERSIST-2 e Professore del Dipartimento di Leucemia, Divisione di Medicina del Cancro, Capo della Sezione delle Neoplasie Mieloproliferative, Dipartimento di Leucemia, e direttore del Clincal Research Center per Neoplasie Mieloproliferative , presso l'Università del Texas MD Anderson Cancer Center. "Credo tuttavia che permanga un'urgenza medica di nuove terapie ad oggi irrisolta, in particolare per quei pazienti che presentano o sviluppano trombocitopenia durante il trattamento. Siamo lieti che lo studio PERSIST-2 sia stato avviato così da valutare la capacità di pacritinib nell'affrontare questo problema."
PERSIST-2 è uno studio randomizzato, in aperto, multicentrico, che coinvolgerà pazienti affetti da mielofibrosi (una neoplasia mieloproliferativa e malattia cronica del midollo osseo) la cui conta piastrinica è uguale o inferiore a 100.000/µl. Lo studio metterà a confronto pacritinib con la migliore terapia disponibile, compresi gli inibitori della JAK2 somministrati secondo le dosi previste per malati di mielofibrosi, affetti da trombocitopenia. I pazienti verranno randomizzati (secondo il rapporto 1:1:1) per ricevere o 200mg di pacritinib due volte al giorno (BID: Bis in Die), o 400mg di pacritinib una volta al giorno (QD: Quaque Die), o la miglior terapia disponibile. Come delineato nello SPA, gli obiettivi primari su cui è stato raggiunto un accordo sono la percentuale di pazienti che raggiungono almeno il 35% di riduzione del volume della milza, dopo 24 settimane di trattamento, misurata tramite risonanza magnetica (MRI: Magnetic Resonance Imaging) o TAC, e la percentuale di pazienti per i quali il valore complessivo di riduzione dei sintomi (TSS: Total Symptom Score) sia uguale o superiore al 50%, prendendo in considerazione sei sintomi principali, misurati sulla base del diario di Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment (MPN-SAF TSS 2.0) dall'inizio fino a 24 settimane.
"Con l'avvio dello studio PERSIST-2, riteniamo che il programma di registrazione per pacritinib stia rispettando le tempistiche previste per poter arrivare a depositare l'eventuale NDA verso la fine del 2015," ha dichiarato James A. Bianco, M.D., Presidente e CEO di CTI. "In studi di fase 2 su pacritinib abbiamo osservato significativi benefici clinici e una buona tollerabilità in pazienti affetti da mielofibrosi, senza chiari episodi di trombocitopenia o anemia imputabile alla somministrazione del farmaco. Per questo motivo abbiamo raccolto un grande interesse da parte dei siti a partecipare alla sperimentazione e ci adopereremo alacremente per rendere questi siti operativi nel giro dei prossimi mesi."
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