Le sindromi mielodisplastiche (SMD) sono un gruppo di malattie del sangue caratterizzate da un difetto nel midollo osseo, che non riesce più a produrre in numero sufficiente alcune linee cellulari del sangue come globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Le SMD sono anche chiamate malattie preleucemiche perchè possono evolvere, con il tempo, in leucemia in forma acuta. La causa alla base di questo gruppo di malattie è ancora sconosciuta e si pensa sia associata a difetti genetici, ereditari o acquisiti.
Il codice di esenzione delle sindromi mielodisplastiche è RDG050.

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Prof. Pane (SIE): 'In passato ai pazienti potevamo offrire molto poco. Oggi l'offerta terapeutica comprende anche i farmaci di nuova generazione, che sono effettivamente in grado di impattare sulla storia clinica della malattia"


 

"In passato si poteva offrire molto poco ai pazienti affetti da  Sindromi Mielodisplastiche.  - ha spiegato il Prof. Fabrizio Pane, Presidente della Socieltà Italiana di Ematologia Pane - Ora è stato compreso che si tratta di patologie neoplastiche a tutti gli effetti e disponiamo di una serie di rimedi codificati nell'applicazione e nell'indicazione terapeutica, che vanno fattori che stimolano l'eritropoiesi fino ai farmaci di nuova generazione, che sono effettivamente in grado di impattare sulla storia clinica della malattia."

L’azienda farmaceutica americana CTI  ha annunciato l’avvio di uno studio clinico di fase 2 internazionale che avrà l’obiettivo di analizzare l’impiego di tosedostat in combinazione con l’agente chemioterapico citarabina a basso dosaggio, in pazienti anziani affetti da Leucemia Mieloide Acuta (LMA) o Sindrome Mielodisplastica (SMD) ad alto rischio.
Lo studio è condotto dal Gruppo di Studio di Onco-Ematologia dell’Istituto Nazionale per la ricerca contro il cancro ed è guidato dal Professore Alan K. Burnett, responsabile della cattedra di Ematologia presso il dipartimento di Genetica applicata Ematologia e Patologia della School of Medicine, dell’Università di Cardiff.

Prof.sa Santini: 'Oggi possiamo migliorare qualità di vita e ridurre i sintomi. L'età non è importante nella scelta della terapia, lo sono le condizioni generali e le comorbilità'


Osservatorio Malattie Rare ha incontrato Valeria Santini, professore associato di Ematologia presso la Facoltà di Medicina dell'Univeristà di Firenze, durante l'incontro 'I farmaci orfani: importanza nel trattamento dei tumori del sangue', svoltosi l'11 giugno a Milano presso il Circolo della Stampa.

Prof.ssa Giorgina Specchia (Policlinico di Bari): grande l'impegno della rete ematologica pugliese

La Professoressa Giorgina Specchia, Direttore dell'Unità Operativa di Ematologia con trapianto al Policlinico di Bari, spiega a Osservatorio Malattie Rare cosa sono le SINDROMI MIELODISPLASTICHE, qual'è il corretto iter per una diagnosi tempestiva e quali sono le attuali possibilità terapeutiche.

In un articolo pubblicato su Annals of Hematology sono stati esposti i recenti sviluppi nella comprensione del meccanismo d'azione della lenalidomide, un farmaco immunomodulante che si è dimostrato essere alla base di esiti favorevoli nei pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche (SMD) associate a del(5q), ossia a delezione (cancellazione) del braccio lungo del cromosoma 5. Inoltre, gli autori hanno anche spiegato come una migliore conoscenza della patogenesi di questa malattia potrà facilitare i medici nel predire e valutare la risposta dei pazienti alla terapia e nell'identificare i malati a rischio di ricaduta.

Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono un gruppo di patologie del sangue caratterizzate da un difetto nel midollo osseo che provoca la riduzione di globuli bianchi, rossi e piastrine e talvolta anche l' incremento delle cellule immature del midollo. Le MDS colpiscono prevalentemente le persone con età superiore ai 60 anni e sono malattie a rischio di evoluzione in leucemia. Attualmente l'unico trattamento curativo è il trapianto di midollo allogenico.

Cattive notizie per il farmaco di punta della biotech americana Onconova Therapeutics rigosertib: il medicinale non ha raggiunto l’end point previsto per il  trial clinico di fase III, condotto su pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche.
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