Bayer HealthCare e Onyx Pharmaceuticals hanno annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti ha accordato la revisione prioritaria alla Supplemental New Drug Application (sNDA) presentata per Nexavar® compresse (sorafenib), per il trattamento del tumore differenziato della tiroide localmente avanzato o metastatico, refrattario al radio-iodio (RAI).
"Siamo molto lieti che la FDA abbia concesso la revisione prioritaria, poiché questo supporta il nostro continuo impegno per rendere disponibili più opzioni terapeutiche per i pazienti malati di cancro, che al momento non hanno a disposizione opzioni di trattamento o hanno soltanto opzioni terapeutiche limitate," ha affermato Kemal Malik, MD, Membro del Comitato Esecutivo di Bayer HealthCare e responsabile del Global Development.
La FDA concede la revisione prioritaria per i farmaci che una volta approvati, potrebbero offrire importanti vantaggi in termini di efficacia o di sicurezza nel trattamento di patologie gravi. Attraverso il Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), la FDA intende completare la revisione entro sei mesi dalla presentazione della NDA, anziché seguire il processo di revisione standard di 10 mesi.
La richiesta per l’approvazione per l’immissione in comercio è stata fatta sulla base dei dati dello studio registrativo di fase III, internazionale, multicentrico, controllato verso placebo, DECISION (stuDy of sorafEnib in loCally advanced or metastatIc patientS with radioactive Iodine refractory thyrOid caNcer). In questo studio, sorafenib ha aumentato significativamente la sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS), obiettivo primario dello studio verso placebo (HR=0.587 [95% CI, 0.454-0.758]; p<0.0001), che rappresenta una riduzione del rischio di progressione di malattia o morte del 41% nei pazienti trattati con sorafenib verso pazienti trattati con placebo. La PFS mediana è stata di 10.8 mesi nei pazienti trattati con sorafenib verso 5.8 mesi nei pazienti trattati con placebo.
La sicurezza e la tollerabilità del trattamento nello studio sono state generalmente corrispondenti al profilo noto di sorafenib. Gli effetti indesiderati più comuni legati al trattamento nel braccio di sorafenib sono stati: reazione cutanea mano-piede, diarrea, alopecia, rash/desquamazione, affaticamento, perdita di peso e ipertensione. I dati dello studio DECISION sono stati presentati al congresso annuale dell’ American Society of Clinical Oncology (ASCO) nel giugno 2013.
Il disegno dello studio DECISION
Lo studio DECISION è uno studio internazionale, multicentrico, controllato verso placebo, in pazienti affetti da tumore differenziato della tiroide (papillare, follicolare, a cellule di Hürthle o scarsamente differenziato), localmente avanzato o metastatico, refrattario al radio-iodio, che non avevano ricevuto in precedenza trattamenti chemioterapici, inibitori delle tirosin-chinasi, anticorpi monoclonali anti VEGF o anti recettori del VEGF o altre terapie bersaglio (target therapy) per il tumore della tiroide. Dall’inizio dello studio 417 pazienti sono stati randomizzati a ricevere 400 mg di Nexavar per via orale 2 volte al giorno (207 pazienti) oppure il corrispondente placebo (210 pazienti).
Il tumore della tiroide
Il tumore della tiroide negli ultimi anni è diventato il tumore con la più alta velocità di incremento dell’incidenza nel mondo ed è il sesto tipo di tumore per frequenza nelle donne. Ogni anno sono diagnosticati più di 213 mila nuovi casi di tumore della tiroide e circa 35 mila persone muoiono, ogni anno, nel mondo per questa patologia .
I tumori della tiroide di tipo papillare, follicolare, a cellule di Hürthle e scarsamente differenziati sono classificati come “differenziati” e rappresentano il 94% dei tumori della tiroide. Mentre la maggior parte dei tumori tiroidei differenziati è trattabile mediante resezione chirurgica e/o impiego di radio-iodio (RAI), i tumori della tiroide differenziati refrattari al radio-iodio sono più difficili da trattare e sono associati a tassi di sopravvivenza più bassi.
Nexavar®compresse(sorafenib)
Nexavar® è una terapia antitumorale orale, indicata per il trattamento del carcinoma epatico e per il trattamento dei pazienti con tumore avanzato del rene ed è attualmente registrato in più di 100 paesi.
In Europa, Nexavar® è approvato per il trattamento del carcinoma epatocellulare (HCC) e per il trattamento dei pazienti con tumore del rene avanzato (RCC) che hanno fallito terapie a base di interferone o interleuchina 2, o che non sono considerati idonei a queste terapie.
Negli studi di preclinica, Nexavar ha dimostrato di inibire un gruppo di chinasi coinvolte sia nei processi di proliferazione cellulare (crescita del tumore) che dell’angiogenesi (afflusso sanguigno al tumore) – due processi importanti che permettono al tumore di crescere. Queste chinasi includono Raf -kinase, VEGFR-1, VEGFR-2, VEGFR-3, PDGFR-B, KIT, FLT-3 e RET.
Nexavar è stato sperimentato da Bayer e Onyx, gruppi cooperativi internazionali, agenzie governative e singoli sperimentatori anche in altri tipi di tumore .
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