Berlino – Bayer HealthCare e Onyx Pharmaceuticals, Inc., società del gruppo Amgen, hanno annunciato oggi che negli Stati Uniti la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il farmaco orale inibitore multichinasico sorafenib per il trattamento dei pazienti con tumore differenziato della tiroide localmente avanzato o metastatico, refrattario al radio-iodio (RAI). Sorafenib è stato approvato dalla FDA in seguito alla revisione prioritaria, una procedura riservata ai farmaci in grado di offrire importanti miglioramenti nel trattamento, rispetto alle opzioni terapeutiche disponibili.
“Sorafenib è un’ importante opzione di trattamento per varie forme di cancro, e l’ ultima indicazione ottenuta, nel tumore differenziato della tiroide refrattario al radio-iodio (RAI), risponde alla necessità di nuove terapie”, ha affermato Kemal Malik, MD, Membro del Comitato Esecutivo di Bayer HealthCare e responsabile del Global Development. “Bayer si impegna sempre a valutare il potenziale clinico completo dei suoi farmaci, per migliorare la vita dei pazienti e le attività dei medici.”
“Nello studio DECISION, i pazienti con questo tipo di tumore avanzato della tiroide, trattati con sorafenib, hanno riportato quasi un raddoppiamento del tempo alla progressione di malattia o morte, rispetto ai pazienti trattati con placebo,” ha dichiarato Martin Schlumberger, M.D., dell’ Istituto Gustave-Roussy di Villejuif, in Francia, e coordinatore dello studio DECISION. “Per noi è un grande piacere che i pazienti negli Stati Uniti abbiano ora una nuova e valida opzione di trattamento.”
Il disegno dello studio DECISION
L’ approvazione FDA è basata sui dati dello studio di fase 3 DECISION (stuDy of sorafEnib in loCally advanced or metastatIc patientS with radioactive Iodine refractory thyrOid caNcer), uno studio internazionale, multicentrico, controllato verso placebo. Un totale di 417 pazienti affetti da tumore differenziato della tiroide (papillare, follicolare, a cellule di Hürthle o scarsamente differenziato), localmente avanzato o metastatico, in progressione, refrattario al radio-iodio, che non avevano ricevuto in precedenza trattamenti chemioterapici, inibitori delle tirosin-chinasi, anticorpi monoclonali anti VEGF o anti recettori del VEGF o altre terapie bersaglio (target therapy) per il tumore della tiroide, sono stati randomizzati a ricevere 400 mg di sorafenib per via orale 2 volte al giorno (207 pazienti) oppure il placebo (210 pazienti). Il 96% dei pazienti randomizzati aveva malattia metastatica.
In questo studio, sorafenib ha aumentato significativamente la sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS), obiettivo primario dello studio verso placebo (HR=0.59 [95% CI, 0.46-0.76]; p<0.001), che rappresenta una riduzione del rischio di progressione di malattia o morte del 41% nei pazienti trattati con sorafenib verso pazienti trattati con placebo. La PFS mediana è stata di 10.8 mesi nei pazienti trattati con sorafenib verso 5.8 mesi nei pazienti trattati con placebo.
La sicurezza e la tollerabilità del trattamento nello studio sono state generalmente corrispondenti al profilo noto di sorafenib. Gli effetti indesiderati più comuni legati al trattamento nel braccio di sorafenib sono stati: reazione cutanea mano-piede, diarrea, alopecia, perdita di peso, fatigue, ipertensione e rash. I dati dello studio DECISION sono stati presentati al congresso annuale dell’ American Society of Clinical Oncology (ASCO) nel giugno 2013.
Il tumore della tiroide
Il tumore della tiroide è il tumore endocrino più comune. Ogni anno sono diagnosticati più di 213 mila nuovi casi di tumore della tiroide e circa 35 mila persone muoiono, ogni anno, nel mondo per questa patologia.
I tumori della tiroide di tipo papillare, follicolare (incluso quello a cellule di Hürthle) e scarsamente differenziati sono classificati come “differenziati” e rappresentano il 94% dei tumori della tiroide. Mentre la maggior parte dei tumori tiroidei differenziati è trattabile, il tumore della tiroide refrattario al radio-iodio localmente avanzato o metastatico è più difficile da trattare ed è associato a tassi di sopravvivenza più bassi.
Sorafenib compresse
Sorafenib è una terapia antitumorale orale, indicata per il trattamento del carcinoma epatico e per il trattamento dei pazienti con tumore avanzato del rene ed è attualmente registrato in più di 100 paesi.
In Europa, sorafenib è approvato per il trattamento del carcinoma epatocellulare (HCC) e per il trattamento dei pazienti con tumore del rene avanzato (RCC) che hanno fallito terapie a base di interferone o interleuchina 2, o che non sono considerati idonei a queste terapie.
Negli studi di preclinica, sorafenib ha dimostrato di inibire un gruppo di chinasi coinvolte sia nei processi di proliferazione cellulare (crescita del tumore) che dell’angiogenesi (afflusso sanguigno al tumore) – due processi importanti che permettono al tumore di crescere. Queste chinasi includono Raf -kinase, VEGFR-1, VEGFR-2, VEGFR-3, PDGFR-B, KIT, FLT-3 e RET.
Sorafenib è stato sperimentato da Bayer e Onyx, gruppi cooperativi internazionali, agenzie governative e singoli sperimentatori anche in altri tipi di tumore.
Sorafenib è stato sviluppato in collaborazione da Onyx e Bayer ovunque ad eccezione del Giappone dove Bayer è l’ unica responsabile del suo sviluppo. Le due società copromuovono sorafenib negli Stati Uniti. Al di fuori degli Stati Uniti, Bayer ha diritti esclusivi sulla commercializzazione, e Bayer e Onyx condividono i profitti a livello globale, ad esclusione del Giappone.
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