Berlino – Bayer HealthCare ha annunciato oggi che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la “priority review” per la New Drug Application (NDA) per il farmaco orale in sperimentazione riociguat. All’inizio di Febbraio, Bayer HealthCare ha presentato richiesta di approvazione regolatoria negli Stati Uniti e nell’Unione Europea. per riociguat, il primo farmaco a dimostrare efficacia in due differenti forme di ipertensione polmonare, ipertensione polmonare cronico tromboembolica inoperabile (CTEPH) e ipertensione polmonare arteriosa (PAH).

L’FDA concede priorità di revisione ai farmaci che offrono maggior vantaggi nella cura o forniscono un trattamento laddove non esistano terapie adeguate. Con il Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), l’ FDA intende completare la revisione entro otto mesi dalla data di richiesta di NDA, anzichè in 12 mesi,  durata del ciclo di revisone standard.
“Negli studi pilota di fase III, riociguat è stata la prima terapia farmacologica a dimostrare una robusta efficacia in due potenzialmente fatali indicazioni nell’ipertensione polmonare” ha affermato Dr. Kemal Malik, membro dell’ Executive Committee di Bayer HealthCare e Head of Global Development. “Ad oggi, non esistono terapie farmacologiche approvate per CTEPH e la conseguenza è un urgente bisogno medico non soddisfatto nei pazienti che non sono eleggibili per l’intervento chirurgico. Noi speriamo di essere a breve in grado di fornire a pazienti e medici una nuova opzione di trattamento”.

La richiesta è supportata dai dati provenienti da 2 studi clinici pilota di fase III randomizzati, in doppio cieco, controllati verso placebo , chiamati  CHEST-1 e PATENT-1. I risultati di entrambi gli studi sono stati presentati  ad Atlanta, USA , al meeting annuale  del 2012 di American College of Chest Physicians (ACCP). Entrambi gli studi di fase III con riociguat hanno raggiunto il loro end point primario, la modifica nella capacità di esercizio dopo 12 o 16 settimane rispettivamente. Riociguat è stato generalmente ben tollerato ed ha mostrato un buon profile di sicurezza.
Bayer HealthCare ha annunciato al 5° World Symposium of Pulmonary Hypertension (WSPH) a Nice, Francia,  i dati positivi derivanti dall’analisi ad interim dello studio ancora in svolgimento con riociguat  CHEST-2, l’estenione in aperto a lungo termine dello studio pilota di fase III CHEST-1. I risultati dello studio CHEST-2 supportano i risultati positivi dello studio pilota CHEST-1, mostrando sicurezza a lungo termine e benefici clinici sostenibili  in pazienti con ipertensione polmonare cronico tromboembolica inoperabile (CTEPH).

Riociguat è stato scoperto da Bayer ed è il primo membro di una nuova classe di molecole, gli stimolatori della guanilato ciclasi solubile (sGC).


Sull’Ipertensione Polmonare
L’ipertensione polmonare è una malattia mortale, grave e progressiva in cui la pressione delle arterie polmonari è significativamente aumentata e può portare a insufficienza cardiaca e morte. I pazienti con PH sviluppano una marcata dimunuzione alla capacità di esercizio fisico e ridotta qualità della vita.  I più comuni sintomi di PH comprendono mancanza di fiato, fatica, vertigini e svenimenti, tutti peggiorati dallo sforzo. Essendo I sintomi di PH non specifici, la diagnosi può anche essere effettuata con ritardo di due anni.  La diagnosi precoce è essenziale in quanto un ritardo nell’inizio della terapia può avere un impatto negativo sulla sopravvivenza. Il monitoraggio continuo della terapia è pertanto indispensabile per assicurare che i pazienti stiano ricevendo una cura ottimale per il loro particolare tipo e stadio di malattia.

Secondo la classificazione clinica della PH (Dana Point), ci sono cinque differenti forme di PH le cui cause sottostanti sono: ipertensione polmonare arteriosa (PAH), ipertensione polmonare dovuta a malattia del cuore sinistro (e.g. PH-LVD), ipertensione polmonare secondaria dovuta a malattia del polmone, e/o ipossemia (e.g. PH-COPD or PH-ILD), ipertensione polmonare cronica tromboembolica (CTEPH) e ipertesione polmonare con meccanismi multifattoriali indefiniti. Le terapie farmacologiche attualmente disponibili sono approvate per il trattamento di uno solo dei cinque tipi di PH, l’ipertensione polmonare arteriosa. Ciò si traduce in una forte necessità di ulteriore ricerca che aiuti a comprendere meglio come trattare con efficacia tutti e cinque i tipi di PH.