Swedish Orphan Biovitrum AB e Biogen hanno annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha approvato rFIXFc, fattore ricombinante ad emivita prolungata per il trattamento dell’emofilia B, in tutti i 28 Stati membri dell’Unione europea (Ue), così come in Islanda, Liechtenstein e in Norvegia, confermando la sua designazione a farmaco orfano. rFIXFc è l’unica proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore IX della coagulazione connesso al dominio Fc dell’IgG1 umana per il trattamento dell’emofilia B ad offrire alle persone nella Ue una protezione prolungata contro gli episodi di sanguinamento e un numero minore di infusioni endovenose profilattiche.
rFIXFc è indicato nel trattamento e profilassi di episodi emorragici in pazienti con emofilia B (deficit congenito di fattore IX). Come trattamento di profilassi può essere somministrato per via endovenosa partendo da una dose iniziale ogni 7 o 10 giorni, con la possibilità di regolare l’intervallo di dosaggio in base alla risposta individuale di ogni paziente.
“Grazie all’approvazione di rFIXFc, le persone con emofilia B in Europa hanno ora la possibilità di beneficiare di una prolungata protezione dai sanguinamenti con un numero ridotto di infusioni endovenose” ha affermato Alessandra Antonello, Medical Director di Sobi. “Stiamo lavorando perché rFIXFc sia presto a disposizione dei pazienti in tutta Europa. Insieme a Biogen, siamo entusiasti di continuare a offrire terapie innovative per le persone che convivono con l’emofilia in tutto il mondo”.
L’approvazione da parte della Commissione Europea si è basata sui risultati dello studio clinico di fase 3, B-LONG, che ha dimostrato l'efficacia, la sicurezza ed il profilo farmacocinetico di rFIXFc negli adulti ed adolescenti con emofilia B già precedentemente trattati e dello studio clinico di fase 3, KIDS B-LONG, che ha dimostrato l'efficacia, la sicurezza e farmacocinetica di rFIXFc in bambini sotto i 12 anni di età già trattati in precedenza. Le reazioni avverse per rFIXFc, con un’incidenza pari allo ≥0,5 per cento, sono state nasofaringite (comune raffreddore), influenza, artralgia (dolore articolare), infezione del tratto respiratorio superiore, mal di testa, e ipertensione. La maggior parte di questi sono stati giudicati non attinenti o, probabilmente, non correlati al farmaco in studio.
Sobi e Biogen collaborano per lo sviluppo e la commercializzazione di rFIXFc per il trattamento dell’emofilia B. Sobi detiene i diritti, in esclusiva, sulla fase di sviluppo finale e sulla commercializzazione del farmaco nei territori di propria competenza (essenzialmente Europa, Nord Africa, Russia e alcuni mercati dei Paesi Medio-Orientali). Biogen detiene i diritti per lo sviluppo e la produzione di rFIXFc così come i diritti di commercializzazione in Nord America e in tutti gli altri paesi, ad esclusione di quelli facenti parte del territorio di Sobi.
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