USA – In occasione del congresso mondiale della World Federation of Hemophilia (WFH), tenutosi a Orlando (Florida) dal 24 al 28 luglio di quest'anno, Sangamo BioSciences ha presentato i positivi dati preclinici che supportano lo sviluppo clinico della sua nuova terapia genica per l'emofilia A. Il trattamento è basato su una combinazione di 'virus adeno-associato' (AAV) e 'DNA complementare' (cDNA), ed è stato sviluppato da Sangamo mediante una tecnologia di editing del genoma definita come ZFN (zinc finger nuclease).
Secondo i dati recentemente illustrati, la terapia AAV-cDNA si è dimostrata in grado di stimolare la produzione di 'fattore VIII' umano fino a livelli soprafisiologici in un modello murino di emofilia A e in esemplari di primate non umano (NHP). Il cosiddetto fattore VIII della coagulazione (FVIII) è la proteina che risulta essere mancante nei pazienti affetti da emofilia del tipo A, una malattia rara caratterizzata da gravi episodi emorragici.
Sulla base di questi riscontri positivi, Sangamo ha reso nota l'intenzione di accelerare il programma di sviluppo clinico della propria terapia genica AAV-cDNA. Entro la fine di quest'anno, la società intende presentare alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti una richiesta ufficiale di 'nuovo farmaco sperimentale' (IND, Investigational New Drug) per il trattamento dell'emofilia A.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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