Emofilia: news su farmaci, terapie, sperimentazioni e qualità della vita

I nuovi famaci sono destinati ai bambini con nuova diagnosi di malattia, scelta fatta unicamente sulla logica del risparmio

Il servizio farmaceutico della Regione Veneto ha adottato lo strumento della gara pubblica per i medicinali destinati ai pazienti emofilici. Il risultato è stato un criterio di aggiudicazione basato unicamente sul prezzo e  farne le spese sono i pazienti: per tutte le nuove diagnosi di emofilia saranno resi disponibili solo i farmaci “low cost”, niente più medicinali di ultima generazione. Per questo motivo alla Camera è stata presentata un’interpellanza urgente per garantire equità di trattamento a tutti i malati rari. In base a quanto affermato dalla nostra Costituzione, è lo Stato che è chiamato a promuovere ogni opportuna iniziativa e ad adottare precisi comportamenti finalizzati alla migliore tutela possibile della salute dei cittadini, ma, sebbene il nostro sia un Paese all'avanguardia dal punto di vista dell'assistenza sanitaria, non in tutte le regioni italiane esiste pari livello di qualità dei trattamenti ed il medesimo accesso ai farmaci. Questo purtroppo è un dato di fatto, che ancor più diviene manifesto in caso di malattie rare.
Gli esperti in materia sono concordi nell'individuare proprio nel decentramento regionale una dura barriera all’accesso alle terapie, sia per quanto riguarda la cronica lentezza con cui i medicinali vengono resi disponibili all’interno dei circuiti, sia per quanto riguarda la possibilità di averli  poi inclusi nei prontuari locali, sia di poterli poi avere rimborsati dal sistema regionale -in caso di farmaci di fascia C-, tanto che la garanzia del principio costituzionale di cui sopra non è affatto scontata e rischia di tradursi in un'iniqua tutela della salute.

In una fase di profonda crisi economica come quella in cui ci troviamo a vivere, è naturale aspettarsi che vengano studiate e analizzate, soprattutto a livello regionale, modalità di riduzione della spesa sanitaria, a partire come sempre da quella dei farmaci innovativi e ad alto costo ma, l'adozione di politiche di rimborsabilità, approvvigionamento e distribuzione differenziate, se non adeguatamente attuate nell’ottica dell’appropriatezza , possono avere ricadute negative sui percorsi di cura, soprattutto nel caso di sottopopolazioni affette da patologie croniche e rare.

La preoccupazione maggiore, più volte sollevata dalle diverse associazioni pazienti e dalla comunità scientifica, nasce in merito all'eventualità che modalità di approvvigionamento e distribuzione dei farmaci a livello regionale non tengano adeguatamente conto della necessità di garantire la migliore terapia disponibile e soprattutto la continuità di cura, intesa come rischio beneficio individuale correlato al singolo prodotto commerciale
Il caso dei malati rari emofilici in Veneto rappresenta, in tal senso, un esempio eclatante: la Regione, assimilando in un'unica classe di farmaci i diversi fattori della coagulazione da ingegneria genetica (ricombinanti)- non tenendo conto quindi delle differenze tra i farmaci stessi o, meglio, precisando che, per tutti i prodotti a base di fattore VIIIr oggetto di gara  non sono disponibili, allo stato attuale, evidenze scientifiche a sostegno di una maggiore efficacia o sicurezza, inclusa la maggiore immunogenicità, di un prodotto rispetto ad un altro,-  ha adottato lo strumento della gara pubblica con criterio di aggiudicazione basato unicamente sul prezzo del farmaco più basso, escludendo, di fatto, dalla possibilità di erogazione, da parte delle strutture preposte, i medicinali di ultima generazione e più ad alto costo, già inseriti nei percorsi terapeutici.

Solo dopo l’aggiudicazione della gara e al fine di risolvere il quesito sollevato dalla Federazione Emofilici rispetto alla garanzia della continuità terapeutica dei pazienti già in trattamento, il servizio farmaceutico della Regione ha deciso di destinare il farmaco «low cost» aggiudicatario ai soli pazienti neo diagnosticati che devono ancora iniziare la terapia, mentre ai pazienti già in trattamento ha assicurato l’erogazione del prodotto in uso a meno che il clinico non ritenga di sostituirlo con il prodotto aggiudicatario. L’obiezione è:  perché il paziente naive deve per forza ricevere il farmaco scelto solo in base alla logica del risparmio e non, come sarebbe logico, in considerazione dell'appropriatezza terapeutica dello stesso?

La Regione, attraverso i suoi Organismi Tecnici e la consultazione dei clinici esperti operanti nei suoi Centri di eccellenza, fa sapere che c’è evidenza di sostanziale equivalenza dei prodotti e mancanza di dati certi di incremento di inibitori negli emofilici sottoposti a cambiamento terapeutico; le associazioni dei pazienti e la comunità scientifica insorgono perché, da parte dei primi resta la preoccupazione che fattori esterni non di natura medica, ma puramente economica, possano condizionare le scelte terapeutiche, andando a interferire con la gestione clinica e, da parte dei medici, resta il fatto che  i concentrati di Fattore VIII ricombinante per la terapia antiemofilica non sono tutti uguali,  perché recenti studi indicano fattori ricombinanti meno immunogenici, che abbassano di 11 volte il rischio di sviluppo degli inibitori nel paziente emofilico, con il duplice vantaggio di una maggiore sicurezza della terapia ed un minore costo per la Sanità Pubblica. I dubbi quindi ci sono e rimangono.

Ma per poter coniugare il rispetto dei budget con l’appropriatezza prescrittiva e con la garanzia della continuità di cura esistono possibili alternative rispetto alla scelta così “impopolare” e così criticata del Veneto. Ad esempio in altre regioni, come Piemonte e Lazio, sono state messe a punto le procedure innovative previste dal Nuovo Codice degli Appalti, come l'Accordo Quadro, capaci di garantire risparmi certi senza interferire con la continuità terapeutica e con i possibili rischi legati al cambiamento del farmaco e senza arrivare ad una forzosa e suggerita equivalenza biologica, che non trova piena rispondenza nella pratica clinica.
Nella stesura del capitolato di gara inoltre possono poi essere previsti criteri aggiuntivi, oltre al costo del farmaco, che risultano di particolare importanza clinica nella scelta prescrittiva dei prodotti, quali la sicurezza (presenza di proteina di origine eterologa, incidenza di inibitore, metodi di inattivazione virale etc.), la farmacocinetica e la purezza del farmaco.

Allo stesso modo - sotto il profilo economico - può essere introdotta la possibilità di una riduzione del prezzo legata ai volumi di trattamento (es. protocolli di immunotolleranza, profilassi). L’importante è lasciare sia al clinico che al paziente la libertà di scelta rispetto alla possibilità di cura migliore per il singolo caso specifico, col farmaco più appropriato perché la scelta della miglior terapia e la continuità terapeutica rappresentano i capisaldi del moderno trattamento dell'emofilia ma anche di altre malattie rare e costituiscono un principio imprescindibile a garanzia del diritto dei pazienti e a tutela della libertà prescrittiva del medico.

Il punto critico quindi sollevato dall’interpellanza urgente presentata dai parlamentari Calearo Ciman, Moffa, Polidori è che, pur nella piena consapevolezza che il contenimento e la razionalizzazione dei costi in sanità rappresenta oggi una realtà imprescindibile,  i percorsi di cura, soprattutto quelli per le malattie rare, in ragione dell'esiguità dei numero di pazienti, non dovrebbero mai essere condizionati da motivazioni unicamente di ordine economico, e i servizi sanitari regionali (SSR) non dovrebbero mai creare condizioni discriminanti nella distribuzione del farmaco da regione a regione e da paziente a paziente, generando palesi differenze legate al rapporto copertura del fabbisogno sanitario-spesa per abitante.

La delicatezza e la complessità del tema, che deve coniugare la garanzia di terapie innovative ed efficaci e la sostenibilità della spesa e che incide in modo significativo sul governo e l’erogazione dell'assistenza, impone una soluzione in sede legislativa che eviti di produrre incertezze in un settore che ha necessità di regole chiare e precise.

Ecco perché i firmatari dell’interpellanza chiedono al Ministro della Salute quali iniziative urgenti e quali azioni normative intenda intraprendere nell’immediato per rispondere alle esigenze di tutti i pazienti affetti da malattie rare, che richiedono spesso trattamenti specifici, non convenzionali, con l’obiettivo di giungere finalmente, dopo più di dieci anni di attesa, ad un risultato reale e tangibile che garantisca soprattutto un'assoluta parità e dignità di trattamento a livello nazionale.