Da una osservazione fatta nel corso dello studio RODIN emerge differenza tra ricombinanti di seconda e terza generazione
Il 17 Gennaio scorso, sul New England Journal of Medicine, è stato pubblicato uno studio, lo studio RODIN, disegnato per comparare l’insorgenza dell’inibitore nei pazienti con Emofilia A.
Alla fine dello studio i ricercatori hanno notato - e questo era il terzo obiettivo di ricerca dello studio, dopo il paragone emoderivati/ricombinanti e dopo una verifica sul ruolo del fattore di Von Willebrand, presente solo negli emoderivati, sullo sviluppo dell'inibitore -, che esiste tra i ricombinanti di seconda generazione e quelli di terza generazione una differenza nel predisporre all'inibitore. Una differenza che va a vantaggio dei prodotti di terza generazione.
"Tra i prodotti di Fattore VIII ricombinanti a molecola integra, quelli di seconda generazione sono associati ad un rischio maggiore di sviluppo di inibitori se comparati a quelli di terza generazione” è questa una delle affermazioni contenute nell’articolo FVIII e sviluppo di inibitori nell’emofilia A grave”, si legge infatti nello studio.
Su questo argomento, focalizzandolsi sui costi, si è espresso Giuseppe Turchetti, Professore di Economia e Management presso la Scuola Superiore Sant’Anna di Pisa.
“Questo studio – commenta Turchetti - porta evidenza scientifica sulle differenze, talvolta importanti, che possono esserci tra i farmaci biotech. Purtroppo la crisi dei sistemi economici e la crescente pressione sulla finanza pubblica possono costringere gli stakeholders della sanità a ricercare soluzioni di risparmio che possono passare dalla assunzione di perfetta sostituibilità tra un farmaco e un altro. Come dimostra questo studio, livelli di immunogenicità più bassi di una molecola antiemofilica ricombinante significano un ridotto rischio di sviluppo degli inibitori (una grave complicanza per il paziente emofilico) e quindi una minore necessità di ricorrere in seguito a trattamenti di immunotolleranza. Questo risultato ripropone in modo forte la necessità di orientare anche le valutazioni economiche in una direzione che tenga conto di tutte le implicazioni associate a una terapia farmacologica, sia quelle di breve che di medio-lungo periodo. È solo tenendo conto di tutte le conseguenze associate a un approccio terapeutico e adottando un orizzonte temporale adeguato, infatti, che si può giungere a valutazioni economiche veramente informative per i decision makers in una prospettiva di gestione costo-efficace delle risorse".
Una delle complicanze più gravi legate alla profilassi antiemofilica è rappresentata dallo sviluppo degli inibitori, ossia degli anticorpi che l’organismo sviluppa in risposta alla somministrazione del fattore mancante, rendendo di fatto inutile l’azione del farmaco.
In Italia questa complicanza riguarda circa il 30 per cento dei pazienti. Un più basso livello di immunogenicità significa dunque ridurre il rischio di sviluppo degli inibitori. La somministrazione di un Fattore VIII meno immunogenico ha quindi un doppio vantaggio: la maggiore sicurezza della terapia ed un minore costo per la Sanità Pubblica. Trattare un paziente con inibitore comporta l’avvio di specifici protocolli terapeutici che ad oggi rappresentano la spesa più alta che il Servizio Sanitario Nazionale sostiene per l’emofilia, i cui costi per il trattamento di un singolo paziente possono raddoppiare o addirittura triplicare.
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