L’emofilia B (carenza congenita del fattore IX della coagulazione) è caratterizzata da un deficit quantitativo o qualitativo del fattore IX e colpisce approssimativamente 1 persona ogni 25.000 – 50.000. L’emofilia B è un disordine congenito del sistema della coagulazione caratterizzato da sanguinamenti spontanei e/o prolungati, localizzati principalmente a livello intramuscolare, delle articolazioni o degli organi interni.
CSL Behring ha recentemente annunciato che l’EMA (European Medicines Agency) autorità regolatoria europea, ha iniziato la revisione della procedura centralizzata per la richiesta di autorizzazione al commercio della proteina long acting rIX-FP. A partire dall’approvazione della Commissione Europea, rIX-FP fornirà ai pazienti con emofilia B appartenenti all’unione europea (UE) ma anche ai paesi dell’area economica europea (EEA), un’opzione terapeutica a lunga durata d’azione con intervalli di infusione fino a 14 giorni.
A Febbraio 2015, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha ricevuto il BLA (Biologics License Application) per rIX-FP. Dati rilevanti sul rIX-FP verranno presentati a giugno 2015 in occasione del congresso internazionale della 'International Society on Thrombosis and Haemostasis' (ISTH) a Toronto, Canada.
Informazioni su rIX-FP
CSL Behring ha ingegnerizzato il rIX-FP al fine di prolungare l’emivita del fattore IX ricombinante attraverso una fusione genica con albumina ricombinante. CSL Behring ha selezionato come proteina di fusione l’albumina ricombinante per via della sua lunga emivita. Inoltre, l’albumina ricombinante si è dimostrata avere un buon profilo di tollerabilità, basso potenziale per reazioni immunogeniche e un meccanismo ben conosciuto di clearance. La porzione di proteina di legame dissociabile tra il fattore IX ricombinante e l’albumina ricombinante è stata specificamente progettata per preservare la funzione nativa del fattore della coagulazione nella proteina di fusione, coniugato alla lunga emivita dell’albumina ricombinante.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale (in lingua inglese).
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