Secondo uno studio che ha coinvolto 11 centri italiani, l’unico dato negativo della terapia regolare a lungo termine è il costo nettamente superiore
PARMA – Nell’emofilia la profilassi è un regime regolare a lungo termine di infusioni di fattore VIII concentrato, volto a prevenire le emorragie e i loro effetti deleteri sulle articolazioni. L’introduzione della profilassi come standard di cura ha rivoluzionato la storia naturale dell’emofilia grave ed è stata raccomandata dall’Organizzazione Mondiale della Sanità e dalla Federazione Mondiale Emofilia a partire dal 1994.
Due studi randomizzati hanno definitivamente dimostrato che prevenire il sanguinamento dalla più tenera età con la profilassi primaria (iniziata prima dei tre anni o prima che due sanguinamenti articolari si siano verificati) o la profilassi secondaria precoce (iniziata più tardi durante l’infanzia) può conservare la funzionalità delle articolazioni, evitando o riducendo notevolmente l’impatto clinico dell’artropatia e il suo effetto sulla qualità della vita.
La profilassi secondaria tardiva o terziaria viene avviata in pazienti adolescenti o adulti con artropatia emofilica già sviluppata, con l’obiettivo di fermare o rallentare la progressione del danno muscolo-scheletrico e prevenire altre morbilità correlate al sanguinamento. C’è un dibattito aperto riguardo la profilassi in questi pazienti, a causa dell’enorme impatto economico di tale trattamento e del suo indefinito rapporto di costo-efficacia nel corso della vita: manca ancora, insomma, una prova rigorosa sui suoi risultati a lungo termine in questi pazienti con grave emofilia A.
Un importante contributo a questo dibattito arriva dallo studio prospettico in aperto POTTER (Prophylaxis versus On-demand Therapy Through Economic Report), coordinato dalla Dr.ssa Annarita Tagliaferri dell’Ospedale Universitario di Parma e pubblicato sulla rivista Thrombosis and Haemostasis. Nel corso di questo trial, la profilassi secondaria tardiva a lungo termine (FVIII-FS ricombinante 20-30 UI/kg tre volte alla settimana) è stata confrontata con il trattamento on-demand nei pazienti di età compresa tra 12 e 55 anni con grave emofilia A.
Per un periodo superiore a 5 anni (fra il 2004 e il 2010) sono stati valutati diversi fattori: il numero annuale di episodi emorragici articolari (l’endpoint primario), gli episodi totali di sanguinamento, i punteggi ortopedici e radiologici (scala Pettersson), la qualità della vita, l’impatto farmacoeconomico e la sicurezza. Cinquantotto pazienti sono stati arruolati in 11 centri in Italia: 53 di loro (27 in profilassi e 26 in trattamento on-demand) sono stati valutati e stratificati in due sottogruppi a seconda dell’età (12-25 e 26-55 anni).
I pazienti in profilassi hanno sperimentato un numero significativamente inferiore di episodi di sanguinamento rispetto al gruppo on-demand: i tassi annualizzati di sanguinamento sono stati di 1,97 contro 16,80 nei pazienti più giovani e di 2,46 contro 16,71 in quelli meno giovani. I risultati sono stati simili per il totale degli episodi emorragici.
La profilassi è stata associata ad un numero significativamente minore di articolazioni colpite, a un punteggio più alto nella scala ortopedica e in quella radiologica, a una migliore qualità di vita e a un minor numero di giorni di attività quotidiane persi, ma ha richiesto un consumo di fattore VIII significativamente superiore.
Lo studio POTTER è il primo trial prospettico e controllato che documenta i benefici a lungo termine della profilassi secondaria tardiva negli adolescenti e negli adulti con grave emofilia A. I benefici della ridotta frequenza di sanguinamento, del miglioramento nello stato delle articolazioni e nella qualità di vita, in conclusione, possono compensare il maggiore consumo di fattore VIII e quindi i costi superiori.
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